Что такое Soliris?
Soliris представляет собой концентрат, который состоит из раствора для инфузий. Содержит действующее вещество экулизумаб.
Для чего используется Soliris?
Soliris показан при лечении пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH), редким генетическим заболеванием, которое опасно для жизни пациента, вызывая слишком быстрый лизис (разрушение) эритроцитов. Последствиями являются анемия (уменьшение количества эритроцитов), тромбоз (образование сгустков в кровеносных сосудах) и темная моча.
Поскольку число пациентов с ПНГ невелико, заболевание считается «редким», а 17 октября 2003 года Soliris был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Soliris?
Soliris должен назначаться медицинским работником, таким как врач или медсестра, под наблюдением врача, имеющего опыт лечения пациентов с нарушениями крови.
Лечение Soliris состоит из инфузии (капли в вену) 600 мг продукта в течение 25-45 минут один раз в неделю, после чего доза составляет 900 мг в течение пятой недели. После этого дозу следует поддерживать на уровне 900 мг, вводить примерно каждые две недели. По крайней мере за две недели до начала лечения Soliris все пациенты должны быть вакцинированы против менингита, вызванного бактерией Neisseria meningitidis, и должны быть ревакцинированы в соответствии с действующими рекомендациями.
Пациентам, получающим Soliris, должна быть предоставлена конкретная карта, которая объясняет симптомы определенных типов инфекций, с предупреждением немедленно обратиться к врачу, если эти симптомы возникают.
Как работает Soliris?
Активное вещество в Soliris, eculizumab, является моноклональным антителом. Моноклональное антитело представляет собой антитело (тип белка), предназначенное для распознавания и связывания с определенной структурой (антигеном) в организме. Экулизумаб был разработан для связывания с белком С5 комплемента, частью защитной системы организма под названием «комплемент». В EPN у пациентов имеется дефект белка CD59, расположенного на поверхности эритроцитов, который обычно предотвращает атаку комплемента на клетки. В результате этого дефекта комплемент разрушает эритроциты. Блокируя белок С5 из комплемента, экулизумаб предотвращает атаку комплемента на клетки, уменьшая лизис и ослабляя симптомы заболевания.
Какие исследования были проведены на Soliris?
Эффекты Soliris были впервые испытаны на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
Soliris был изучен в одном основном исследовании с участием 88 взрослых с ПНГ, которые перенесли как минимум четыре переливания по поводу анемии в предыдущем году. Soliris сравнивали с плацебо (пустышка). Основными показателями эффективности были число пациентов, у которых уровень гемоглобина (белок, обнаруженный в эритроцитах) оставался выше индивидуального целевого уровня, и количество переливаний эритроцитов, необходимых в течение первых 26 недель лечения.,
Какую пользу показал Soliris во время исследований?
Soliris был более эффективен, чем плацебо в улучшении симптомов EPN. В основном исследовании 49% пациентов (21 из 43), получавших Soliris, имели стабильные уровни гемоглобина и в среднем не нуждались в переливании эритроцитов. Для сравнения, ни у одного из 44 пациентов, принимавших плацебо, не было стабильных уровней гемоглобина, и им требовалось в среднем 10 переливаний.
Какой риск связан с Soliris?
Наиболее распространенным побочным эффектом при использовании Soliris (наблюдается более чем у 1 пациента из 10) является головная боль. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в Soliris, см. В брошюре на упаковке.
Soliris не следует использовать у людей, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к экулизумабу, мышиным белкам или любым другим веществам, или которые страдают или, как ожидается, имеют наследственный дефицит комплемента. Из-за повышенного риска менингита Soliris не следует назначать людям, инфицированным Neisseria meningitidis или не вакцинированным против этой бактерии.
Почему Soliris был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Soliris больше, чем его риски при лечении пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH), но отметил, что доказательства в пользу Soliris ограничены субъектами ранее подвергался переливаниям крови. Комитет рекомендовал Soliris получить разрешение на маркетинг.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Soliris?
Производитель Soliris согласует детали системы в каждом государстве-члене, которая обеспечивает распространение лекарства только после проверки того, что пациент был должным образом привит. Он также предоставит лицам, назначающим лекарства, и пациентам информацию о безопасности лекарственного средства и проверит, что лица, назначающие лекарства, безопасно его используют.
Более подробная информация о Soliris
20 июня 2007 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Soliris, действительное на всей территории Европейского Союза, для Alexion Europe SAS.
Для ознакомления с мнением Комитета по лекарственным препаратам для сирот на Soliris, нажмите здесь.
Полный EPAR для Soliris можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 04-2009
