Для чего используется Brineura - Cerliponase Alfa и для чего?
Brineura - это лекарство для лечения цероида нейронального липофусциноза 2 типа (CLN2), наследственного заболевания у детей, которое приводит к прогрессирующему повреждению головного мозга.
Поскольку число пациентов с CLN2 невелико, заболевание считается «редким», а 13 марта 2013 года Brineura был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Brineura содержит действующее вещество альфа церлипоназы.
Как используется Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura вводится прямо в мозг. Перед первоначальной инфузией пациент должен будет перенести операцию, чтобы имплантировать устройство, которое проходит от внешней части черепа через полость жидкости к мозгу, где высвобождается лекарство.
Инфузии проводятся один раз в две недели медицинским работником, имеющим опыт применения лекарственных препаратов в головном мозге. Чтобы снизить риск инфузионных реакций, пациентам могут назначать другие лекарства до или во время лечения Бринейрой, или инфузия может быть замедлена. Лечение может продолжаться до тех пор, пока пациент не получит пользу.
Бринеру можно получить только по рецепту. Для получения дополнительной информации см. Буклет на упаковке.
Как работает Brineura - Cerliponase Alfa?
Пациентам с CLN2 не хватает фермента, необходимого для нормального развития мозга, который называется трипептидилпептидазой 1 (TPP1). Активный ингредиент в Brineura, Cerliponase Alfa, является копией TPP1 и используется для замены отсутствующего фермента.
Лекарство вводится непосредственно в мозг, чтобы обойти гематоэнцефалический барьер, защитный барьер, который отделяет кровоток от мозга и предотвращает попадание таких веществ, как лекарства, в ткани мозга.
Какую пользу продемонстрировала Brineura - Cerliponase Alfa во время исследований?
В первых исследованиях было подчеркнуто, что Brineura снижает скорость, с которой заболевание прогрессирует, измеренное в соответствии со стандартной шкалой оценки.
В исследовании 23 детей (средний возраст 4 года), получавших Brineura в течение почти года, у 20 из них (87%) не было 2-балльной потери двигательных и лингвистических способностей, исторически наблюдаемой у пациентов, не получавших лечение.
Оценку проводили врачи, которые назначали пациентам отдельные баллы по моторным и языковым навыкам (где 0 означает более тяжелое состояние, а 3 - нормальное). Окончательный результат пациента соответствовал сумме двух показателей.
В последующем исследовании преимущества Бринёры продлились еще на год; результаты показали, что болезнь может быть замедлена у большинства пациентов. Это исследование все еще продолжается.
Каковы риски, связанные с Brineura - Cerliponase Alfa?
Наиболее распространенными побочными эффектами Brineura (которые могут поражать более 1 из 5 человек) являются лихорадка, низкий уровень белка CSF (мозговая жидкость и спинной мозг), нарушения ЭКГ (исследование сердечной деятельности), рвота, инфекции верхних дыхательных путей (инфекции носа и горла) и реакции гиперчувствительности (аллергия). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось при применении Brineura, см. В брошюре на упаковке.
Brineura не следует использовать в пациентах, которые испытали опасные для жизни (аллергические) реакции гиперчувствительности с Brineura и чьи симптомы возобновились, когда препарат снова был введен. Кроме того, его не следует назначать пациентам, которым был имплантирован шунт для слива избыточной жидкости из мозга. Наконец, Brineura не следует давать пациентам, если есть проблемы, связанные с устройством, такие как утечка или инфекция.
Почему Brineura - Cerliponase Alfa был одобрен?
Имеющиеся данные показывают, что Brineura способствует замедлению потери двигательных и языковых навыков у пациентов с CLN2, заболеванием, для которого нет других методов лечения.
Что касается безопасности, данные не показывают каких-либо неприемлемых проблем. В связи с этим Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что преимущества Бринёры больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Brineura был уполномочен в «исключительных обстоятельствах», потому что не было возможности получить полную информацию о Brineura из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет обновляться соответствующим образом.
Какая информация по-прежнему ожидается для Brineura?
Поскольку Brineura получил разрешение в исключительных обстоятельствах, компания, которая продает его, предоставит дополнительные данные исследований безопасности лекарственного средства, включая риск аллергических реакций при длительном применении и его долгосрочной эффективности в плане замедления или остановки ухудшения состояния. моторных и языковых навыков. В исследованиях примут участие дети в возрасте до двух лет, для которых в настоящее время нет данных.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Brineura - Cerliponase Alfa?
Компания, которая продает Brineura, обеспечит, чтобы все работники здравоохранения, которые должны использовать лекарство, получали учебные материалы о том, как его использовать и как предотвратить связанные с устройством проблемы, такие как инфекция или обструкция.
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами для безопасного и эффективного использования Brineura, также были включены в краткое описание характеристик продукта и листок с упаковкой.
Более подробная информация о Brineura - Cerliponase Alfa
Полный EPAR для Brineura можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии Бриневра прочитайте листовки на упаковке (также входящие в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного с Бринейрой, можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарственные препараты для людей / Обозначение редких заболеваний.
