Мозобил - плериксафор

Что такое Мозобил?

Мозобил представляет собой раствор для инъекций, содержащий активное вещество plerixafor.

Для чего используется Mozobil?

Mozobil используется для сбора гемопоэтических стволовых клеток (клеток в костном мозге, которые могут мутировать в различные типы клеток крови) для трансплантации. Он используется у пациентов с лимфомой или множественной миеломой (тип рака крови) для аутологичной трансплантации (когда в трансплантате используются собственные клетки пациента). Он используется только у пациентов, у которых сбор стволовых клеток затруднен.

Поскольку число пациентов, нуждающихся в мобилизации и сборе гемопоэтических стволовых клеток, невелико, это заболевание считается «редким», поэтому 20 октября 2004 года Мозобил был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).

Как используется Мозобил?

Лечение Мозобилем должно начинаться и контролироваться врачом, имеющим опыт работы в онкологии или гематологии. После введения Мозобила пациенту необходимо извлечь стволовые клетки пациента из крови и сохранить их до трансплантации. Поэтому терапия должна проводиться в сотрудничестве со специализированным центром, имеющим опыт в этой области и в котором мониторинг стволовых клеток может быть проведен правильно.

Мозобил используется вместе с гормоном, называемым гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (G-CSF). G-CSF используется самостоятельно в течение четырех дней до добавления Mozobil. Mozobil

его вводят подкожной инъекцией за шесть-одиннадцать часов до каждого сеанса забора крови каждого пациента и извлечения стволовых клеток. Может использоваться до семи дней подряд.

Как работает Mozobil?

Mozobil используется для перемещения («мобилизации») стволовых клеток из костного мозга, чтобы они могли попасть в кровь. Plerixafor, активный ингредиент, присутствующий в Mozobil, действует путем ингибирования активности белка, называемого «рецептор хемокинов CXCR4». Этот белок помогает удерживать стволовые клетки в костном мозге. Блокируя его активность, Mozobil позволяет стволовым клеткам высвобождаться в кровь, чтобы их можно было собирать.

Какие исследования были проведены на Mozobil?

Эффекты Мозобила были впервые испытаны на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.

Мозобиль сравнивали с плацебо (лечение пустышкой) в двух основных исследованиях, в которых участвовали 298 взрослых с типом лимфомы, называемой неходжкинской лимфомой, и 302 взрослых с множественной миеломой. Все пациенты также получали G-CSF. Основным параметром эффективности было количество пациентов, у которых было возможно собрать определенное количество стволовых клеток из крови через 2-4 дня сбора. Кроме того, в исследованиях наблюдалось количество пациентов с определенным количеством собранных стволовых клеток, у которых стволовые клетки были успешно привиты (начинают нормально расти и производить клетки крови).

Какую пользу Мозобил показал во время исследований?

Мозобил был более эффективен, чем плацебо, в мобилизации стволовых клеток из костного мозга в кровь. Среди пациентов с лимфомой 60% пациентов, принимавших Мозобил, достигли числовой цели стволовых клеток в течение 4 дней после сбора (89 из 150), по сравнению с 20% пациентов, получавших плацебо (29 на 148). Среди пациентов с множественной миеломой 72% из тех, кто получал Мозобил, достигли численной цели стволовых клеток (106 из 148), по сравнению с 34% пациентов, получавших плацебо (53 из 154). В обоих исследованиях было больше пациентов, получавших Мозобил, которые достигли числовой цели стволовых клеток и где стволовые клетки были успешно привиты.

Какой риск связан с Мозобилом?

Наиболее распространенными побочными эффектами Мозобила (наблюдаемыми более чем у 1 пациента из 10) являются диарея, тошнота и реакции в месте инъекции. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Mozobil, см. В брошюре на упаковке.

Mozobil не следует использовать у людей, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к plerixafor или любому другому компоненту.

Почему Mozobil был одобрен?

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Мозобила больше, чем его риски для использования в сочетании с G-CSF для улучшения мобилизации гемопоэтических стволовых клеток в периферическую кровь для сбора и последующей аутологичная трансплантация у пациентов с лимфомой и множественной миеломой с плохой мобилизацией клеток. Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу для Mozobil.