Для чего используется Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi это лекарство, которое содержит активное вещество меркаптамин (также известный как цистеамин) и используется у пациентов с нефропатическим (почечный) цистиноз. Цистиноз является наследственным заболеванием, при котором избыточное количество цистина, аминокислоты, естественным образом присутствующей в организме, накапливается в клетках, особенно в почках и глазах, повреждая их. Поскольку число пациентов с цистинозом невелико, заболевание считается «редким», а 20 сентября 2010 г. Прокисби был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний). «Прокисби» - это «гибридное лекарство», то есть похож на «контрольное лекарство», содержащее тот же активный ингредиент, но Procysbi доступен в составе, который позволяет отсроченное высвобождение активного ингредиента в организме. Эталонное лекарство для Procysbi - Cystagon.
Как используется Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi может быть получен только по рецепту, и лечение должно быть начато под наблюдением врача, имеющего опыт лечения цистиноза. Procysbi доступен в виде гастрорезистентных капсул (25 и 75 мг). Гастрорезистентность означает, что содержимое капсул проходит через желудок, не расщепляясь, пока не достигнет кишечника. Рекомендуемая суточная доза рассчитывается на основе поверхности тела в размере 1, 30 г на м2, разделенная на 2 дозы, вводимые каждые 12 часов. Уровни цистина в лейкоцитах (которые измеряются как нмоль гемицистина на мг белка в лейкоцитах) или, альтернативно, концентрацию меркаптамина в крови, должны контролироваться и использоваться для регулирования дозы, которая никогда не должна превышать 1 95 г на м2 в сутки. Для получения дополнительной информации см. Буклет на упаковке.
Как работает Procysbi - Mercaptamine?
Активный ингредиент в Procysbi, меркаптамин, реагирует с цистином с образованием другой аминокислоты, называемой цистеином, и соединения, называемого цистеин-цистеаминовой солью. Организм способен удалить эту соль из клеток. Поэтому количество цистина в органах уменьшается, и это ограничивает повреждение этих органов.
Какую пользу Procysbi - Mercaptamine показал во время исследований?
Procysbi, вводимый каждые 12 часов, как было показано, по крайней мере эффективен, когда цистагон вводится каждые 6 часов, чтобы поддерживать количество цистина в лейкоцитах на приемлемых уровнях (менее 1 нмоль гемицистина на мг белка в лейкоцитах). В одном из основных исследований с участием 43 пациентов с нефропатическим цистинозом не было значительных различий между средними уровнями цистина в лейкоцитах во время 3-недельного лечения двумя лекарственными средствами. Уровни были 0, 51 нмоль / мг с Procysbi, по сравнению с 0, 44 нмоль / мг с Cystagon.
Каков риск, связанный с Procysbi - Mercaptamine?
Наиболее распространенными побочными эффектами при Procysbi (которые могут затронуть более чем 1 из 10 человек) являются потеря аппетита, рвота, тошнота (недомогание), диарея, летаргия (недостаток энергии) и гипертермия (лихорадка). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Procysbi, см. В брошюре на упаковке. Procysbi не следует использовать у людей, которые являются гиперчувствительными (аллергические) к любой форме меркаптамина к любому из других ингредиентов, или к пеницилламин. Он также не должен использоваться у кормящих женщин.
Почему Procysbi - Mercaptamine был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что выгоды Procysbi выше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. CHMP отметил, что Procysbi, как было показано, по меньшей мере так же эффективен, как и Cystagon, в поддержании количества цистина в лейкоцитах до приемлемого уровня. Комитет также посчитал, что гастрорезистентный состав из-за его менее частого применения, как ожидается, улучшит соблюдение режима лечения и качество жизни пациентов с цистинозом. Что касается его безопасности, CHMP посчитал, что профиль безопасности меркаптамина хорошо известен и что для Procysbi ожидается безопасность, аналогичная безопасности эталонного лекарства.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Procysbi - Mercaptamine?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Procysbi. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную информацию о характеристиках продукта и буклет для Procysbi, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать работники здравоохранения и пациенты.
Кроме того, компания, которая продает Procysbi, предоставит учебные материалы всем потенциальным лицам, назначающим лекарства, содержащую важную информацию о безопасности, включая риск того, что лекарство вредно для нерожденного ребенка.
Более подробная информация о Procysbi - Mercaptamine
06.09.2013 Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Procysbi, действительное на всей территории Европейского Союза. Полный EPAR для Procysbi можно найти на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о лечении с помощью Procysbi, прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или свяжитесь с вашим врачом или фармацевтом. С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний у детей с Procysbi можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для людей / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 09-2013.
