Что такое Replagal?
Replagal представляет собой раствор для инфузий, который содержит действующее вещество альфа альдазидазы.
Для чего используется Replagal?
Replagal используется для лечения пациентов с болезнью Фабри, редким наследственным заболеванием.
У пациентов, страдающих этим заболеванием, наблюдается дефицит фермента альфа-галактозидазы А. Этот фермент обычно расщепляет липид глоботриаосилцерамид (Gb3). Если этот фермент отсутствует, Gb3 не может расщепляться и накапливаться в клетках, например в клетках почек.
У пациентов с болезнью Фабри могут быть обширные симптомы, включая серьезные расстройства, такие как почечная недостаточность, проблемы с сердцем и инсульт.
Поскольку число пациентов с болезнью Фабри небольшое, это заболевание считается «редким», и 8 августа 2000 г. Реплагал был назван «лекарством для сирот» (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Replagal?
Реплагал следует назначать под наблюдением врача, который специализируется на лечении болезни Фабри или других наследственных нарушений обмена веществ. Его вводят в виде внутривенной инфузии по 0, 2 мг / кг массы тела в течение 40 минут каждые 2 недели. В некоторых исследованиях было изучено влияние Replagal, введенного детям, и поэтому было предложено использовать Replagal у детей в возрасте от 7 до 18 лет в той же дозе. У пациентов с тяжелыми заболеваниями почек реакция на лечение незначительная. Replagal предназначен для длительного использования.
Как работает Replagal?
Replagal - это фермент-заместительная терапия, которая обеспечивает пациентов недостающим ферментом. Replagal предназначен для замены человеческого фермента альфа-галактозидазы A, которого нет у людей с болезнью Фабри. Активное вещество в Replagal, agalsidase alfa, является копией человеческого фермента, продуцируемого методом, называемым «технология рекомбинантной ДНК»: фермент продуцируется клеткой, в которую был введен ген (ДНК), что делает его способным производить фермент. Этот замещающий фермент способствует расщеплению Gb3, предотвращая его накопление в клетках.
Какие исследования были проведены на Replagal?
Реплагал был изучен в двух клинических исследованиях, в общей сложности на 40 пациентах мужского пола. Replagal сравнивали с плацебо (фиктивное лечение); в одном исследовании было измерено его влияние на боль, в то время как в другом изучалось его влияние на выведение Gb3 из левого желудочка (миокард). Исследование было также проведено на 15 пациентках (носительницах).
Реплагал также изучался у 24 детей в возрасте от шести с половиной до 18 лет.
Какую пользу показал Replagal во время исследований?
После 6 месяцев терапии Реплагал значительно уменьшил боль у пациентов, которых лечили, по сравнению с теми, кто получал плацебо (пустышка). Реплагал приводил к среднему снижению массы левого желудочка на 11, 5 г, тогда как у пациентов, получавших плацебо, наблюдалось увеличение на 21, 8 г. Эти результаты показывают, что симптомы заболевания улучшаются или что заболевание остается стабильным. У женщин эффекты были сопоставимы с результатами, полученными у мужчин. Дети, которые получали 6 месяцев лечения Реплагалом, не показали увеличения сердечной массы, а уровень Gb3 в крови снизился.
Какой риск связан с Replagal?
Наиболее распространенные побочные эффекты (наблюдаемые у более чем одного пациента из 10 во время исследований) вызваны не инфузией, а самим лекарством. В основном это озноб, головные боли, тошнота, гипертермия (лихорадка), покраснение лица и усталость (усталость), которые обычно не являются серьезными. Другие очень распространенные побочные эффекты включают боль и дискомфорт. Побочные эффекты, отмеченные у детей, аналогичны наблюдаемым у взрослых. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в Replagal, см. В брошюре на упаковке.
Пациенты, принимающие Replagal, могут выработать антитела (белки, образующиеся в результате реакции на Replagal, что может поставить под угрозу лечение).
Replagal не должен использоваться в людях, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к альфа agalsidase или другим компонентам в медицине.
Почему Replagal был одобрен?
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) решил, что для пациентов с болезнью Фабри лечение Реплагалом может дать долгосрочные клинические преимущества. CHMP решил, что выгоды Replagal больше, чем его риски, и рекомендовал дать ему разрешение на маркетинг.
Replagal был разрешен «в исключительных обстоятельствах», потому что, поскольку он используется для лечения редкого заболевания, было невозможно получить более подробную информацию о препарате. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA) рассматривает новую информацию, доступную каждый год, и это резюме будет обновляться по мере необходимости.
Какая информация еще ждет Replagal?
Компания, которая производит Replagal, проведет дальнейшие исследования в области медицины, особенно для получения результатов 5-летней терапии, других дозировок, поддерживающих доз и исследований на детях.
Больше информации о Replagal
3 августа 2001 года Европейская комиссия предоставила TKT Europe AB разрешение на продажу, действительное на всей территории Европейского Союза для замены. Маркетинговое разрешение было продлено 3 августа 2006 года. Для регистрации статуса Replagal как сиротского лекарственного средства, нажмите здесь.
Для полного EPAR Replagal, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 02-2007
