Что такое Holoclar и для чего он используется?
Holoclar - это лечение, содержащее стволовые клетки, которое используется для замены поврежденных клеток на поверхности (эпителии) роговицы, прозрачной мембране, которая покрывает радужную оболочку (окрашенная часть глаза). Он используется у взрослых пациентов с дефицитом лимбальных стволовых клеток средней и тяжелой степени, вызванным ожогами глаз (включая химические ожоги). Пациенты с этим состоянием не имеют достаточного количества лимбальных стволовых клеток, которые обычно вмешиваются в процесс регенерации роговицы, заменяя поврежденные клетки внешней и роговичной оболочки. Холоклар представляет собой тип передового терапевтического лекарственного средства, называемого «продуктом для тканевой инженерии», тип лекарственного средства, содержащего клетки, взятые из подвешенного состояния пациента (в углах роговицы) и впоследствии выращенные в лаборатории, чтобы их можно было использовать для восстановления поверхности. поврежденная роговица. Поскольку число пациентов с дефицитом лимбальных стволовых клеток невелико, заболевание считается «редким», а 7 ноября 2008 года Холоклар был назван «лекарством для лечения редких заболеваний» (лекарство от редких заболеваний).
Как используется Holoclar?
Холоклар должен использоваться только в больничной среде специально обученным и квалифицированным офтальмологом и должен назначаться только пациентам, чьи лимбальные клетки использовались для изготовления лекарства. На первом этапе лечения у пациента отбирают небольшой кусочек здоровой ткани лимба (около 1 ± 2 мм2), который в тот же день отправляется производителю лекарства. Впоследствии клетки ткани выращивают в лаборатории и замораживают до подтверждения даты операции. Размороженные клетки используются для производства голоклара, выращивая их на мембране, состоящей из белка, называемого фибрин. Холоклар, который состоит из клеток и мембраны, затем отправляется обратно в больницу, где он немедленно имплантируется в глаз пациента во время операции. После удаления лимбальной ткани пациенты должны лечиться антибиотиками для предотвращения инфекции глаз. После операции пациент должен лечиться антибиотиками и соответствующими противовоспалительными средствами. Холоклар предназначен только для одного лечения. Лечение может быть повторено, если лечащий врач сочтет это необходимым. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (также часть EPAR).
Как работает Holoclar?
Активный ингредиент в Holoclar - это лимбальные клетки пациента, которые включают клетки, взятые с поверхности роговицы, и лимбальные стволовые клетки, выращенные в лаборатории. Перед использованием Holoclar поврежденная ткань должна быть удалена с поверхности роговицы пораженного глаза. После имплантации в глаз клетки роговицы голоклара способствуют замещению поверхности роговицы, тогда как стволовые клетки лимба действуют как резервуар новых клеток, которые непрерывно регенерируют роговицу
Какую пользу показал Холоклар во время исследований?
В рамках ретроспективного исследования, проведенного с использованием прошлых клинических данных, было показано, что Holoclar эффективно восстанавливает стабильную поверхность роговицы у пациентов с умеренным или тяжелым дефицитом лимбальных стволовых клеток, вызванным ожогами. Через год после имплантации Holoclar имплантат был признан успешным у 75 из 104 исследованных пациентов (72%) на основании наличия стабильной поверхности роговицы без поверхностных дефектов и с или с ограниченной инвазией новых кровеносных сосудов (типичная характеристика дефицита лимбальных стволовых клеток). Также наблюдалось уменьшение симптомов у пациентов, включая боль и воспаление, а также улучшение зрения.
Каков риск, связанный с Holoclar?
Наиболее распространенным побочным эффектом Холоклара (который может поражать более 1 из 10 человек) является блефарит (воспаление века). Полный список побочных эффектов и ограничений см. В брошюре на упаковке.
Почему Holoclar был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) считает, что лечение с помощью Holoclar было эффективным в восстановлении здоровых поверхностей роговицы у пациентов с умеренным или тяжелым дефицитом лимбальных стволовых клеток, вызванных ожогами, а также для улучшения симптомов и вид. Комитет считает, что умеренные или тяжелые формы дефицита стволовых клеток представляют собой серьезные состояния, которые, если их не лечить, могут привести к серьезному снижению или полной потере зрения. Поскольку побочные эффекты лечения Holoclar, как правило, поддаются контролю, CHMP решил, что преимущества Holoclar выше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Вывод относительно соотношения риск / польза от Holoclar основан на результатах двух ретроспективных исследований (проведенных с использованием прошлых клинических данных). Компания предоставит дополнительные данные из проспективного исследования (которое фиксирует результаты во время исследования). Поэтому Holoclar получил «условное одобрение». Это означает, что в будущем будет доступна дополнительная информация о препарате, которую компания должна предоставить. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет обновляться соответствующим образом.
Какая информация еще ожидается для Holoclar?
Поскольку условное одобрение было выдано для Holoclar, компания, которая продает Holoclar, предоставит дополнительные данные о препарате. В частности, компания предоставит данные о рисках и преимуществах Holoclar в ходе проспективного клинического исследования.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Holoclar?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Holoclar. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную характеристику продукта и листок с описанием для Holoclar, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать работники здравоохранения и пациенты. Кроме того, компания, которая производит Holoclar, предоставит медицинским работникам информационные материалы о безопасном использовании лекарства, включая информацию о выборе пациентов и мониторинге в конце исследования, а также о сообщениях о побочных эффектах. Информационные материалы будут также предоставлены пациентам, которые являются кандидатами на лечение. Дополнительная информация доступна в кратком изложении плана управления рисками
Больше информации о Holoclar
17 февраля 2015 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу для Holoclar, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о терапии Holoclar прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или свяжитесь с вашим врачом или фармацевтом. С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного с Голокларом, можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найти лекарство / Лекарственные препараты для людей / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 02-2015.
