Что такое Завеска?
Zavesca - это лекарство, которое содержит активное вещество миглустат, выпускаемое в виде капсул белого цвета по 100 мг.
Для чего используется Zavesca?
Zavesca предназначен для лечения двух редких наследственных заболеваний, которые влияют на то, как организм усваивает жир. Оба заболевания вызывают накопление в организме жирных веществ (называемых глюкозинголипидами). Zavesca используется в следующих случаях:
- взрослые с болезнью Гоше 1-го типа в легкой и умеренной форме. Страдающим пациентам не хватает фермента (глюкоцереброзидазы); этот недостаток определяет накопление типа гликосфинголипидов (так называемый глюкозилкерамид) в различных частях тела, например. селезенка, печень, кости. Zavesca используется у пациентов, не подходящих для лечения стандартной фермент-заместительной терапией (ERT) путем инфузии (капельного введения в вену);
- взрослые, подростки и дети с болезнью Ниманна-Пика типа С, заболеванием, которое может привести к смерти, при котором накопление гликосфинголипидов происходит в клетках мозга и других частях тела. Zavesca используется для лечения «неврологических» симптомов заболевания (симптомы, касающиеся мозга и нервов). Эти симптомы включают в себя: потерю координации, проблемы, возникающие в результате «саккадических» (быстрых) движений глаз, которые могут повредить зрение, задержку развития, затруднение глотания, повышение мышечного тонуса, судороги и трудности в обучении.
Поскольку число пациентов, страдающих этими заболеваниями, невелико, они считаются «редкими», и поэтому Завеска получил обозначение «сиротское лекарство» соответственно 18 октября 2000 г. в отношении болезни Гоше 1 типа и 16 Февраль 2006 г. для болезни Ниманна-Пика типа С.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Zavesca?
Лечение с помощью Zavesca должно начинаться и контролироваться врачами, имеющими опыт лечения болезни Гоше или болезни Ниманна-Пика типа C.
Рекомендуемая начальная доза для лечения пациентов с болезнью Гоше 1 типа - одна капсула, вводимая перорально три раза в день. Что касается болезни Ниманна-Пика типа С, рекомендуемая доза составляет две капсулы три раза в день для взрослых и подростков.
доза варьируется в зависимости от веса и роста для детей в возрасте до 12 лет. Завеска может приниматься на полный или натощак желудок. Завеска является лекарством долгосрочной терапии.
Доза должна быть уменьшена у пациентов с заболеваниями почек и, по крайней мере, временно, у пациентов с диареей. Исследования медицины не проводились у пациентов с проблемами печени. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (включена в EPAR).
Как работает Zavesca?
Активное вещество в Zavesca, miglustat, ингибирует действие фермента, называемого глюкозилцерамидсинтазы. Этот фермент является частью первой фазы производства гликосфинголипидов. Предотвращая действие фермента, миглустат может снизить выработку гликосфинголипидов в клетках. Это должно замедлить или предотвратить симптомы болезни Гоше 1-го типа и уменьшить симптомы болезни Ниманна-Пика типа С.
Какие исследования были проведены на Завеске?
Эффективность Zavesca в лечении легкого и умеренного заболевания Гоше 1 типа была предметом основного исследования с участием 28 пациентов, которые не могли или не хотели проходить фермент-заместительную терапию. Основная часть исследования длилась один год; 13 пациентов продолжали принимать лекарство еще два года. Целью исследования было измерить влияние Zavesca на объем печени и селезенки и определить, влияло ли оно на показатели крови, такие как концентрация гемоглобина (белка, обнаруженного в эритроцитах, который переносит кислород в организме) и количество тромбоцитов (компоненты, которые участвуют в свертывании крови).
Что касается болезни Ниманна-Пика типа C, эффективность Zavesca была изучена в основном исследовании с участием 31 пациента, из которых 12 были моложе 12 лет. В исследовании сравнивались эффекты Zavesca в сочетании со стандартной терапией (меры, используемые для облегчения симптомов) и только стандартной терапией. Основным показателем эффективности было изменение у пациентов частоты горизонтальных саккадических движений глаз через год; В исследовании также изучались другие неврологические симптомы, включая способность пациента глотать и их интеллектуальные функции. Некоторые пациенты оставались на лечении до пяти с половиной лет. было также проведено обследование 66 пациентов, получавших Zavesca.
Какую пользу показал Завескка во время учебы?
В исследовании, связанном с болезнью Гоше 1 типа, уменьшение объема печени на 12% и объема селезенки на 19% было обнаружено через год. Было также обнаружено среднее увеличение концентрации гемоглобина на 0, 26 г на децилитр, а также увеличение количества тромбоцитов на 8, 29 млн на миллилитр. Благоприятные эффекты Zavesca остались неизменными в течение трех лет непрерывного лечения.
В исследовании болезни Ниманна-Пика типа C улучшение движений глаз было одинаковым у пациентов, получавших Zavesca и без него. Однако у пациентов, получавших Zavesca, были обнаружены признаки улучшения способности к глотанию и интеллектуальной функции. Исследование показало, что лекарство сделало ухудшение симптомов стабильным или уменьшило его примерно у трех четвертей пациентов.
Каков риск, связанный с Zavesca?
Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с Zavesca (наблюдается более чем у 1 пациента из 10), являются потеря веса, тремор, диарея, метеоризм и боль в животе (боль в животе). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в Zavesca, см. В брошюре на упаковке.
Zavesca не следует использовать у пациентов, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к miglustat или любому другому компоненту.
Почему Zavesca был одобрен?
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) решил, что преимущества, показанные Zavesca, перевешивают риски, связанные с лечением пероральным путем легкой или умеренной болезни Гоше типа 1 у неподходящих взрослых пациентов. для лечения фермент-заместительной терапией (ERT) и прогрессирующими неврологическими проявлениями у взрослых и детей с болезнью Ниманна-Пика типа C. В связи с этим комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу Zavesca.
Завеск был уполномочен «в исключительных обстоятельствах», потому что, будучи редким заболеванием, было невозможно получить полные данные о препарате. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA) будет проводить ежегодную проверку любых новых данных, которые стали доступны за это время, при необходимости обновляя это резюме.
Какая информация все еще ожидается для Zavesca?
Производитель Zavesca обязался провести следующие исследования эффективности и безопасности продукта в отношении болезни Гоше 1 типа:
- после маркетинга продукта программа для информирования врачей об использовании Zavesca и для обеспечения того, чтобы пациенты сообщали о аспектах безопасности лекарства;
- последующее исследование пациентов, уже участвующих в клинических испытаниях, для продолжения оценки безопасности и эффективности лекарственного средства, а также для получения большей обратной связи о неврологических аспектах заболевания;
- исследование эффективности и безопасности Zavesca у пациентов, которые переходят на Zavesca после фермент-заместительной терапии;
- дальнейшее исследование естественной истории болезни, проведенное совместно с европейской рабочей группой по болезни Гоше (EWGGD).
Больше информации о Zavesca:
20 ноября 2002 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Zavesca компании Actelion Registration Ltd, действительное на всей территории Европейского Союза. Маркетинговое разрешение было продлено 20 ноября 2007 года.
Для регистрации статуса препарата-сироты Zavesca нажмите здесь (для болезни Гоше типа 1) и здесь (для болезни Ниманна-Пика типа C).
Чтобы получить полный EPAR для Zavesca, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 01-2009
