Что такое Strensiq - Asfotase alfa и для чего он используется?
Strensiq - это лекарство, используемое при длительном лечении пациентов с гипофосфатазией в детском возрасте. Гипофосфатазия - это редкое наследственное заболевание костей, которое может привести к ранней потере зубов, порокам развития костей, частым переломам костей и затруднению дыхания. Strensiq содержит активный ингредиент асфотазу альфа.
Поскольку число пациентов с гипофосфатазией невелико, заболевание считается «редким», а 3 декабря 2008 года Стренсик был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Как используется Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq можно получить только по рецепту, и лечение должно начинаться врачом, имеющим опыт лечения нарушений обмена веществ или заболеваний костей.
Препарат выпускается в виде раствора для инъекций во флаконах различной дозировки и объема. Его вводят подкожной инъекцией шесть раз в неделю (в дозе 1 мг / кг массы тела) или три раза в неделю (в дозе 2 мг / кг массы тела). Поскольку количество вводимого лекарства зависит от массы тела пациента, врач должен корректировать дозу с учетом изменения веса, особенно у растущих детей. Для получения дополнительной информации см. Буклет на упаковке.
Как работает Strensiq - Asfotase alfa?
Гипофосфатазия вызвана дефектами в гене, ответственном за выработку фермента, называемого «неспецифическая щелочная фосфатаза» (ALP), который играет фундаментальную роль в формировании и поддержании здоровых костей, а также в управлении кальцием и фосфат в организме. Люди с гипофосфатазией не имеют достаточного количества функционирующих ферментов ALP и, следовательно, имеют слабую костную структуру. Asphotase alfa, активный ингредиент в Strensiq, является модифицированной копией человеческого фермента ALP и используется для замены дефицитного фермента, чтобы увеличить концентрацию функциональных ALP.
Какую пользу показал Strensiq - Asfotase alfa во время исследований?
Strensiq был изучен в основном исследовании с участием 13 детей в возрасте от 6 до 12 лет. Стренсик вводили в дозе 2 мг / кг или 3 мг / кг массы тела три раза в неделю в течение 24 недель. Основной мерой эффективности препарата было улучшение внешнего вида лучезапястного и коленного суставов у пациентов, наблюдавшееся на рентгенограмме до и после лечения Стренсиком. Рентгенограммы детей, получавших Strensiq, также сравнивались с аналогичными рентгенограммами, взятыми у 16-летних мальчиков, не получавших Strensiq («исторические проверки»). Исследование, в котором также рассматривались другие параметры эффективности, включая рост и рост, показало, что у детей, получавших Strensiq, структура суставов улучшилась, о чем свидетельствуют рентгенограммы, и что большинство пациентов, по-видимому, выросли в росте., В историческом контроле аналогичные улучшения в уровне сустава или в росте роста в сопоставимые сроки не были обнаружены у большинства пациентов.
Эффективность Strensiq была также подтверждена, в целом, дальнейшими незначительными исследованиями, в некоторых из которых также была исследована доза 1 мг / кг Strensiq, вводимая шесть раз в неделю.
Каков риск, связанный с Strensiq - Asfotase alfa?
Наиболее распространенными побочными эффектами при применении Strensiq (которые могут поражать более 1 из 10 человек) являются головная боль, эритема (покраснение кожи), боль в руках и ногах, лихорадка, раздражительность, реакции в месте инъекции (боль, сыпь и зуд) и кровоподтеки (кровоподтеки). Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщалось в Strensiq, см. В брошюре на упаковке.
Почему Strensiq - Asfotase alfa был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Strensiq превышают его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Комитет отметил, что гипофосфатазия является серьезным и опасным для жизни заболеванием, для которого нет разрешенных методов лечения. Хотя основное исследование проводилось в небольшом масштабе и без непосредственного сравнения Strensiq с другим лечением или с нелеченными пациентами, CHMP считал, что наблюдаемое улучшение костной ткани и видимый рост представляют важные преимущества. Поскольку гипофосфатазия является чрезвычайно редким заболеванием, данные, относящиеся к этой популяции, вероятно, останутся ограниченными. Что касается безопасности, реакции в месте инъекции и другие побочные эффекты были сочтены управляемыми с текущими рекомендациями.
Strensiq был уполномочен в «исключительных обстоятельствах», потому что не было возможности получить полную информацию о препарате из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет соответствующим образом обновляться.
Какая информация еще ожидается для Strensiq - Asfotase alfa?
Поскольку Strensiq был одобрен в исключительных обстоятельствах, компания, которая продает его, создаст реестр пациентов с гипофосфатазией для сбора информации о заболевании, а также о безопасности и эффективности Strensiq в долгосрочной перспективе.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Strensiq - Asfotase alfa?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Strensiq. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную характеристику продукта и буклет на упаковке для Strensiq, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать работники здравоохранения и пациенты.
Кроме того, компания будет предоставлять информационные материалы пациентам и лицам, обеспечивающим уход, чтобы обеспечить правильное использование Strensiq и свести к минимуму риск медицинских ошибок. Материал будет содержать руководство для самостоятельных инъекций для пациентов, а также инструкции о том, как делать инъекции для использования родителями или лицами, обеспечивающими уход за детьми с этим заболеванием.
Компания также проведет исследование для сбора данных о реакциях взрослых пациентов, которых лечили дозой Стренсика, используемой в педиатрической популяции. Продолжающиеся исследования также продолжат дальнейшее изучение пользы Strensiq у подростков в возрасте от 13 до 18 лет.
Более подробная информация о Strensiq - Asphotase alfa
С полной версией EPAR и кратким описанием плана управления рисками Strensiq можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найдите лекарства / Лекарственные препараты для человека / Европейские общественные доклады об оценке. Для получения дополнительной информации о терапии Strensiq прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
