Что такое Exjade?
Exjade представляет собой медицинское устройство, которое содержит деферасирокс в качестве активного ингредиента. Препарат выпускается в форме белых диспергируемых круглых таблеток, которые, растворенные в жидкости, такой как вода, образуют суспензию, которую пациент может пить. Каждая таблетка содержит деферазирокс 125 мг, 250 мг или 500 мг.
Для чего используется Exjade?
Exjade указывается для лечения состояния, известного как хроническая перегрузка железом (избыток железа в организме), из-за частых переливаний крови.
- Exjade используется для уменьшения количества железа, присутствующего в организме пациентов (старше шести лет), которые страдают от наследственного заболевания, называемого бета-талассемией, для лечения которого они должны подвергаться частым переливаниям крови. Пациенты с большой бета-талассемией не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина (белка, содержащегося в эритроцитах, который переносит кислород в организме) и поэтому требуют частых переливаний крови. «Частые переливания» означают не менее 7 мл концентрированных эритроцитов на килограмм веса тела в месяц.
- Exjade также показан, когда терапия дефероксамином (другое лекарство, используемое для лечения хронической перегрузки железом) противопоказана или недостаточна у пациентов, страдающих другими типами анемии, детей в возрасте от двух до пяти лет и пациентов с бета-талассемией майоры, которые получают нечастые переливания.
Поскольку число пациентов, страдающих хронической перегрузкой железом, невелико, заболевание считается редким. 13 марта 2002 года Exjade был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Exjade?
Лечение эксджейдом должно начинаться и поддерживаться врачами, имеющими опыт лечения хронической перегрузки железом из-за частых переливаний крови. Только пациенты, у которых нет почечной дисфункции, могут лечиться Exjade. Лечение начинается после переливания пациенту приблизительно 100 мл концентрированных эритроцитов на каждый килограмм веса тела или когда присутствуют признаки перегрузки железом (то есть, когда уровни ферритина
сыворотка, белок, который накапливает железо, превышает 1 мг на литр). Лечение обычно начинается с дозы 20 мг на килограмм веса тела. В зависимости от переливания пациента, также могут использоваться начальные дозы 10 мг или 30 мг / кг. Эти дозы впоследствии корректируются, если необходимо, каждые три-шесть месяцев, в зависимости от реакции пациента.
Exjade следует принимать каждый день, желательно в одно и то же время, натощак (не менее чем за 30 минут до еды). Количество таблеток каждой концентрации, составляющих дозу, рассчитывается на основе массы тела пациента. Таблетки растворяют, смешивая их в стакане воды или фруктового сока, чтобы получить суспензию, которую пациент может пить.
Как работает Exjade?
Когда пациенты получают многократные переливания для лечения анемии, перелитые эритроциты приносят железо в организм. Тело, однако, не имеет естественного способа удалить избыток железа, который, следовательно, имеет тенденцию накапливаться и со временем может повредить важные органы, такие как сердце или печень. Активный ингредиент в Exjade, Deferasirox, является «железосодержащий хелатор». Он связывается с железом, присутствующим в организме, образуя соединение, называемое «хелат», которое может выводиться из организма, главным образом через кал. Это помогает исправить перегрузку железом и предотвратить повреждение из-за избытка железа.
Какие исследования были проведены на Exjade?
Эффекты Exjade были проверены на экспериментальных моделях, прежде чем изучаться на людях. Основное исследование эффективности сравнило Exjade с дефероксамином у 591 пациента с большой бета-талассемией (из которых около половины были в возрасте до 16 лет и 56 были в возрасте до шести лет). В ходе исследования и врач, и пациент знали об используемом лекарстве. Это связано с тем, что в то время как Exjade вводится перорально, дефероксамин принимается подкожной инфузией (инъекция очень медленно под кожу) в течение ночи. Эффективность измеряли, просматривая уровни железа в печени до и после года лечения лекарствами.
В дополнительном исследовании изучалась эффективность Exjade у 184 пациентов, которые не могли лечиться дефероксамином, включая пациентов с большой бета-талассемией и другими типами анемии.
Какую пользу Exjade показал во время обучения?
В конце основного исследования 53% пациентов, получавших Exjade, показали достаточный ответ на лечение, по сравнению с 66% пациентов, получавших дефероксамин. Это означает, что Exjade, возможно, был не так эффективен, как препарат сравнения. Тем не менее, принимая во внимание 381 пациента, которые имели особенно высокий уровень железа в печени в начале исследования и которые получали сопоставимые количества Exjade или дефероксамина, оба лекарства были эффективными. В этом исследовании пациентов в возрасте до шести лет было слишком мало, чтобы продемонстрировать безопасность и эффективность Exjade в этой возрастной группе.
В дополнительном исследовании более половины пациентов, которые не могли лечиться дефероксамином, ответили на лечение Exjade через один год, включая пациентов в возрасте от двух до пяти лет.
Какие риски связаны с Exjade?
Наиболее распространенным побочным эффектом Exjade (наблюдается более чем у 1 пациента из 10) является повышение креатинина в крови ( признак проблем с почками). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в Exjade, см. В буклете.
Экзейд противопоказан людям с гиперчувствительностью (аллергией) к деферазироксу или любому другому наполнителю, а также людям с клиренсом креатинина (мера способности почек выводить креатинин из крови) менее 60 мл в минуту. Он не должен использоваться в сочетании с другими хелаторами железа.
Очень важно, чтобы почечные и печеночные функции пациентов проверялись с помощью анализов крови перед началом лечения Exjade и регулярно, во время лечения лекарством. Доза должна быть ризотто или лечение следует прекратить, если у пациента развивается заболевание почек или печени. Exjade противопоказан людям с тяжелыми заболеваниями печени, так как он не был проверен на таких пациентах.
Почему Exjade был одобрен?
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) пришел к выводу, что преимущества Exjade перевешивают риски при лечении хронической перегрузки железом из-за частых переливаний крови у пациентов с большой бета-талассемией. У пациентов, получающих менее частые переливания, Exjade является альтернативой дефероксамину, когда он не может быть использован или неадекватен. Поэтому Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу этого лекарственного средства.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Exjade?
Компания, ответственная за поставку Exjade, должна подготовить досье для врачей, которое будет распространяться во время маркетинга, чтобы гарантировать, что во время назначения лекарств они осознают необходимость мониторинга здоровья пациента, особенно способ почечной функции. Компания также подготовит аналогичный файл для пациентов.
Более подробная информация о Exjade
28 августа 2006 года Европейская комиссия предоставила Novartis Europharm Limited торговое разрешение на всей территории Европейского Союза для Exjade.
С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний Exjade можно ознакомиться здесь.
Чтобы ознакомиться с полной версией оценки (EPAR) Exjade, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 08-2008.
