Для чего используется Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga - это лекарство, предназначенное для длительного лечения взрослых пациентов с болезнью Гоше типа 1. Болезнь Гоше - это редкое наследственное заболевание, при котором наблюдается дефицит фермента, называемого глюкоцереброзидазой (также называемой бета-глюкозидазой)., который обычно метаболизирует жир, называемый глюкозилцерамид (или глюкоцереброзид). При отсутствии фермента жир откладывается в организме, обычно в печени, селезенке и костях. Это приводит к типичным симптомам заболевания: анемия (низкое количество эритроцитов), усталость, склонность к экхимозу и кровотечению, расширение селезенки и печени, боль в костях и переломы. Cerdelga используется у пациентов с болезнью Гоше 1 типа, которая обычно поражает печень, селезенку и кости. Он используется у субъектов, которые метаболизируют его с нормальной скоростью (то есть в так называемых «промежуточных метаболизаторах» или «экстенсивно») или с низкой скоростью («медленные метаболизаторы»). Поскольку число пациентов с болезнью Гоше невелико, заболевание считается «редким», и 4 декабря 2007 года Сердельга была названа «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях). В сердельге содержится активный ингредиент элиглустат.
Как используется Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga доступен в виде капсул (84 мг) для приема внутрь. Лекарство может быть получено только по рецепту, и лечение должно начинаться и сопровождаться врачом, имеющим опыт лечения болезни Гоше. Перед началом лечения Cerdelga необходимо провести тест, чтобы определить скорость метаболизма лекарственного средства в организме пациента (т.е. определить, идет ли речь о медленных, промежуточных или обширных метаболизаторах). Препарат не следует назначать пациентам, которые метаболизируют его с очень высокой скоростью (так называемые «сверхбыстрые метаболизаторы»), или тем, чья способность метаболизировать препарат неизвестна или у которых скорость метаболизма не была определена с помощью специальный тест. Рекомендуемая доза Cerdelga составляет одну капсулу два раза в день у пациентов с нормальной метаболической активностью (промежуточные или обширные метаболизаторы). У пациентов, чей организм медленно усваивает лекарство (медленно метаболизирует), рекомендуемая доза составляет одну капсулу один раз в день. Для получения дополнительной информации см. Буклет на упаковке.
Как работает Cerdelga - eliglustat?
Действующее вещество в Cerdelga, eliglustat, работает, блокируя действие фермента, участвующего в производстве глюкозилцерамида. Поскольку накопление этого жирного вещества в таких органах, как селезенка, печень и кости, является причиной симптомов болезни Гоше 1 типа, снижение его выработки помогает ограничить его накопление в таких органах, которые, следовательно, работают лучше.
Какую пользу показал Сердельга - элиглустат во время учебы?
В двух основных исследованиях было доказано, что сердельга эффективна при лечении болезни Гоше. В первом исследовании приняли участие 40 пациентов с ранее не лечившейся болезнью Гоше 1-го типа, которая в основном изучала уменьшение размера селезенки. Субъекты, получавшие элиглюстат, показали среднее уменьшение размера селезенки на 28% по сравнению с 2% -ным увеличением, наблюдаемым у пациентов, получавших плацебо (пустышка) через девять месяцев после лечения. Пациенты, получавшие Cerdelga, также продемонстрировали улучшение других признаков заболевания, включая уменьшение размеров печени и повышение уровня гемоглобина (белка в эритроцитах, который переносит кислород в организме). Эффективность Cerdelga была также продемонстрирована в другом исследовании, в котором приняли участие 160 пациентов с болезнью Гоше 1 типа, ранее получавших заместительную ферментную заместительную терапию и у которых симптомы заболевания находились под контроль. Некоторых пациентов лечили Cerdelga, в то время как других лечили заместительной ферментной терапией. Из этого исследования было установлено, что после одногодичного лечения заболевание оставалось стабильным у 85% субъектов, получавших Cerdelga, по сравнению с 94% пациентов, продолжавших ферменто-заместительную терапию.
Каков риск, связанный с Cerdelga - eliglustat?
Наиболее распространенным побочным эффектом Cerdelga (который может затронуть более чем 1 из 10 человек) является диарея, которой страдают около 6 из 100 пациентов. Большинство побочных эффектов являются легкими и преходящими. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщается с Cerdelga, см. В брошюре на упаковке. Сердельгу не следует принимать в сочетании с определенными лекарственными средствами, которые могут повлиять на способность организма ухудшать его, так как это вмешательство может повлиять на уровень серделги в крови. Полный список ограничений см. В буклете.
Почему Cerdelga - eliglustat был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что выгоды от Cerdelga выше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Было показано, что сердельга эффективна в улучшении симптомов заболевания у большинства ранее не леченных пациентов с болезнью Гоше 1-го типа, а также в поддержании стабильности заболевания у большинства пациентов, ранее получавших заместительную ферментную терапию. Тем не менее, меньшинство пациентов (около 15%), которые перешли от заместительной терапии ферментами к сердельге, не ответили оптимально после годичного лечения. Для этих пациентов следует рассмотреть другие варианты лечения. Прогрессирование заболевания должно периодически контролироваться у всех пациентов, переходящих от заместительной терапии ферментами к сердельге. Что касается безопасности, хотя нежелательные эффекты были в основном незначительными и преходящими, CHMP рекомендовал продолжить изучение долгосрочной безопасности лекарственного средства.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Cerdelga - eliglustat?
План управления рисками был разработан, чтобы гарантировать, что Cerdelga используется максимально безопасно. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную характеристику продукта и буклет на упаковке для Cerdelga, включая соответствующие меры предосторожности, которые должны соблюдать работники здравоохранения и пациенты. Кроме того, компания, которая продает Cerdelga, предоставит врачам и пациентам информационные материалы, чтобы гарантировать, что только люди с болезнью Гоше 1-го типа лечатся Cerdelga и что лекарство не используется в сочетании с другими препаратами, которые могут значительно изменить уровни в крови. Все пациенты, которым будет назначен Сердельга, получат карту оповещения. Компания также будет вести реестр пациентов, получавших Cerdelga, для оценки долгосрочной безопасности лекарства. Дополнительная информация доступна в кратком изложении плана управления рисками.
Более подробная информация о Cerdelga - eliglustat
19 января 2015 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Cerdelga, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о лечении с помощью Cerdelga прочитайте брошюру на упаковке (также входит в EPAR) или свяжитесь с вашим врачом или фармацевтом. С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного с Сердельгой, можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найти лекарство / Лекарственные препараты для людей / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 01-2015.
