Что такое Arcalyst?
Arcalyst представляет собой порошок и растворитель, которые восстанавливаются в растворе для инъекций. Содержит действующее вещество рилонацепт (80 мг / мл).
Для чего используется Arcalyst?
Arcalyst указывается для лечения криопирин-ассоциированных периодических синдромов (CAPS). CAPS представляют собой группу заболеваний, при которых у пациентов имеется дефект в гене, который продуцирует белок криопирин. Это вызывает воспаление в различных областях тела с такими симптомами, как жар, сыпь, боль в суставах и усталость. Также могут возникнуть серьезные нарушения, такие как глухота и потеря зрения.
Arcalyst указывается для лечения CAPS с тяжелыми симптомами у взрослых и даже детей в возрасте
более 12 лет, включая семейный синдром ауто-воспалительного холода (FCAS) и синдром Макла-Уэллса (MWS).
Поскольку число пациентов с CAPS невелико, заболевание считается «редким», и 10 июля 2007 года Arcalyst был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту .
Как используется Arcalyst?
Лечение с помощью Arcalyst должно начинаться и контролироваться специалистом, имеющим опыт диагностики и лечения CAPS.
Arcalyst дается подкожной инъекцией (под кожей). Взрослым следует давать начальную дозу двух инъекций по 160 мг каждая в две разные области тела в один и тот же день.
Через неделю его следует давать один раз в неделю с инъекцией 160 мг.
У детей в возрасте от 12 до 17 лет доза зависит от веса пациента. Начальная доза составляет 4, 4 мг на килограмм массы тела, а через неделю следует инъекция 2, 2 мг / кг один раз в неделю.
Пациент может сделать инъекцию самостоятельно, при условии, что он получил адекватные инструкции, если доктор считает это целесообразным. Пациентам, получающим лечение препаратом Arcalyst, должна быть выдана карточка с предупреждением, в которой обобщена основная информация о безопасности лекарственного средства.
Как работает Arcalyst?
Активное вещество в Arcalyst, рилонацепт, является ингибитором интерлейкина. Он действует путем привязки к
химические мессенджеры, присутствующие в организме, называются интерлейкином-1 бета и интерлейкином-1 альфа. Один из этих мессенджеров, интерлейкин-1 бета, вырабатывается в высоких концентрациях у пациентов с CAPS, вызывая воспаление. Связываясь с бета-интерлейкином-1, он ингибирует его активность, помогая тем самым облегчить симптомы заболевания.
Какие исследования были проведены на Arcalyst?
Эффекты Arcalyst были впервые испытаны на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
В первой части основного исследования, в котором участвовали 47 пациентов с CAPS, было
дается Arcalyst или плацебо (пустышка) в течение шести недель. Во второй части исследования все пациенты получали лечение Arcalyst до введения Arcalyst или плацебо в течение еще девяти недель.
Основным показателем эффективности препарата была степень уменьшения симптомов после шести недель лечения и продолжительность улучшений после девяти недель лечения.
Пять симптомов (сыпь, лихорадка или озноб, боль в суставах, усталость и покраснение или боль в глазах) оценивались самими пациентами по шкале от 0 до 10 баллов.
Какую пользу показал Arcalyst во время исследований?
Arcalyst был более эффективен, чем плацебо в лечении симптомов CAPS. После шести недель лечения у пациентов, принимавших Arcalyst, было отмечено уменьшение симптомов на 2, 5 балла по сравнению с 0, 3 баллами у пациентов, принимавших плацебо. Во второй части исследования симптомы увеличились больше у пациентов, которые перешли на плацебо (0, 9 балла), чем у пациентов, которые продолжили с Arcalyst (0, 1 балла).
Какой риск связан с Arcalyst?
Наиболее распространенными побочными эффектами при применении Arcalyst (наблюдается более чем у 1 пациента из 10) являются реакции в месте инъекции, инфекции верхних дыхательных путей (простуда), синусит (воспаление околоносовых пазух) и головная боль. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в Arcalyst, см. В брошюре «Пакет».
Arcalyst не должен использоваться у людей, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к рилонасепту или любому другому компоненту. Не следует назначать пациентам с серьезной активной инфекцией.
Блокада интерлейкина-1 может влиять на иммунный ответ организма на инфекции. Сообщалось о серьезных инфекциях у пациентов, принимающих Arcalyst.
Почему Arcalyst был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) установил, что преимущества Arcalyst перевешивают его риски при лечении периодических синдромов, связанных с криопирином (CAPS), с тяжелыми симптомами, в том числе с синдромом ауто-воспаления в холодной семье (FCAS) и Синдром Макла-Уэллса (MWS). Поэтому комитет рекомендовал дать Arcalyst разрешение на маркетинг.
Arcalyst был авторизован в "исключительных обстоятельствах". Это означает, что, поскольку болезни редки, получить полную информацию о Arcalyst не удалось. Европейское агентство по лекарственным средствам ежегодно рассматривает всю новую информацию о препарате, и эта сводка будет обновляться по мере необходимости.
Какая информация еще ожидается для Arcalyst?
Компания, которая производит Arcalyst, будет регулярно предоставлять информацию о безопасности и эффективности
Arcalyst у взрослых и детей из реестра и проведет исследование на детей, чтобы более внимательно изучить, что происходит с лекарством в организме.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Arcalyst?
Компания, которая производит Arcalyst, предоставит во всех государствах-членах врачей, которые назначат Arcalyst, пакет, содержащий информацию о назначении лекарства, карточку предупреждения для пациента и информацию для врача, объясняющую риск нежелательных эффектов и правильное использование лекарства.
Больше информации о Arcalyst:
23 октября 2009 г. Европейская комиссия предоставила Regeneron UK Limited разрешение на продажу Arcalyst, действительное на всей территории Европейского Союза.
Для краткого изложения мнения Комитета по лекарственным препаратам для сирот на Arcalyst, нажмите здесь.
Полный EPAR для Arcalyst можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 08-2009.
