Что такое аммонапс?
Аммонапс это лекарство, которое содержит фенилбутират натрия в качестве активного ингредиента, доступного в
форма белых овальных таблеток (500 мг) или гранул (940 мг / г).
Для чего используется Ammonaps?
Аммонапс используется для лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины. У этих пациентов организм не может удалить остатки азота, поскольку ему не хватает определенных ферментов, обычно содержащихся в печени. В организме азотистые остатки присутствуют в форме аммиака, вещества, особенно токсичного для мозга. Аммонапс показан пациентам с дефицитом одного или нескольких из следующих ферментов: карбамилфосфат-синтетазы, орнитин-транскарбамилазы или аргиносукциновой синтетазы.
Препарат можно назначать пациентам, у которых расстройство имеет следующие характеристики:
• раннее неонатальное начало (полное отсутствие одного или нескольких из вышеупомянутых ферментов, которое происходит в первый месяц жизни);
• позднее начало (частичный дефицит ферментов, возникающий после первого месяца жизни) у субъектов, перенесших повреждение головного мозга, вызванное высоким уровнем аммиака.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется аммонапс?
Лечение аммонапсом должно сопровождаться врачом, имеющим опыт лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины.
Аммонапс используется в дополнение к другим методам лечения, наряду со специальным диетическим режимом с низким содержанием белка, направленным на снижение потребления азота. Суточная доза аммонапса варьируется в зависимости от пациентов и от соблюдения диеты, массы тела и роста. Поэтому для определения точной суточной дозы необходимы регулярные анализы крови. Суточная доза аммонапса должна быть равномерно распределена между приемами пищи. Таблетки предназначены для взрослых и детей, а гранулы - для новорожденных и пациентов, которые не могут проглотить таблетки. Гранулы смешивают с пищей или напитком непосредственно перед приемом или растворяют в воде перед введением зонда из живота или из носа в желудок.
Аммонапс - это длительное лечение, пока пациент успешно не перенесет операцию по пересадке печени.
Как работает Ammonaps?
Азот вводится в организм через белки, содержащиеся в пище, а затем превращается в аммиак. У пациентов с нарушениями цикла мочевины организм не способен устранить аммиак, присутствующий в организме, который затем накапливается внутри него. Это накопление вызывает серьезные последствия, такие как инвалидность, повреждение головного мозга и смерть. Активное вещество в аммонапсе, фенилбутират натрия, превращается организмом в вещество, называемое фенилацетат. Фенилацетат в сочетании с глютамином, аминокислотой, содержащей азот, образует вещество, которое может выводиться из организма почками. Это уменьшает накопление азота, тем самым уменьшая количество аммиака, вырабатываемого организмом.
Как изучали Аммонапс?
Препарат был изучен у 82 пациентов, страдающих расстройствами цикла мочевины, которых лечили аммонапами и которые ранее не получали других способов лечения указанного расстройства. Аммонапс не сравнивали ни с каким другим лечением. Основным показателем эффективности была выживаемость, хотя в исследовании также учитывалось количество эпизодов гипераммонемии (интервалы, характеризующиеся очень высоким уровнем аммиака в крови), когнитивного развития (то есть развития способности мыслить, учиться). и помните) рост и уровень аммиака и глютамина в крови.
Какую пользу показал Ammonaps во время исследований?
Общая выживаемость составила около 80% у новорожденных, получавших аммонапс. С другой стороны, необработанные дети обычно умирают в течение первого года жизни. У пациентов, у которых позднее развилось заболевание, зарегистрированный коэффициент выживаемости был выше. Ранняя диагностика и немедленное лечение важны для снижения риска инвалидности.
Каков риск, связанный с Ammonaps?
Наиболее распространенными побочными эффектами при приеме аммонапса (наблюдаемого более чем у 1 пациента из 10) являются аменорея (отсутствие менструального цикла) или нерегулярные менструальные циклы, хотя это относится только к пациентам женского пола детородного возраста. Другие распространенные побочные эффекты включают нарушение функции почек и аномалии количества клеток крови (эритроциты, лейкоциты и тромбоциты). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с помощью Ammonaps, см. В брошюре на упаковке.
Аммонапс не следует использовать людям, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к фенилбутирату натрия или любому другому ингредиенту. Лекарство не следует вводить во время беременности или кормления грудью.
Почему Ammonaps был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) обнаружил, что нарушения цикла мочевины представляют собой серьезное заболевание, для которого существует меньшее количество видов лечения.
Было показано, что аммонапс предотвращает чрезмерное накопление аммиака в крови. Несмотря на ограниченную доступную информацию, CHMP решил, что преимущества Ammonaps перевешивают риски в качестве дополнительной терапии при хроническом лечении нарушений цикла мочевины, и поэтому рекомендовал дать ему разрешение на продажу.
Аммонапс был разрешен в «исключительных обстоятельствах», поскольку на момент получения разрешения на лечение редкого заболевания была доступна ограниченная информация. Поскольку компания предоставила запрошенную дополнительную информацию, ограничение «в исключительных обстоятельствах» было снято 6 июля 2004 года.
Больше информации о Ammonaps:
8 декабря 1999 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Ammonaps, действительное на всей территории Европейского Союза. Маркетинговое разрешение было продлено 8 декабря 2004 г. и 8 декабря 2009 г. Владельцем маркетингового разрешения является Swedish Orphan International AB. Полный EPAR для Ammonaps можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 12-2009
