Что такое Ferriprox?
Феррипрокс - это лекарство, которое содержит активное вещество деферипрон. Он выпускается в виде таблеток в форме капсул белого цвета (500 мг) и в виде перорального раствора (100 мг / мл).
Для чего используется Ferriprox?
Ferriprox показан для лечения накопления железа (избыток железа в организме) у пациентов с большой талассемией. Это наследственное заболевание, при котором пациенты не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина, белка, содержащегося в эритроцитах, который переносит кислород в организм. Ferriprox используется, когда терапия дефероксамином (стандартная терапия для накопления железа) противопоказана или неадекватна.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Ferriprox?
Ferriprox терапия должна быть начата и поддержана доктором, у которого есть опыт в лечении пациентов с талассемией.
Общая суточная доза Ferriprox составляет 75-100 мг на килограмм веса тела, разделенная на три отдельные дозы. Если используются таблетки, количество таблеток на дозу должно быть рассчитано путем округления до половины таблетки. Если используется пероральный раствор, доза должна быть округлена до 2, 5 мл. Например, пациент весом 70 кг должен будет принимать три с половиной таблетки или 17, 5 мл перорального раствора три раза в день. Дозы выше 100 мг / кг в день не рекомендуются из-за потенциального повышенного риска побочных эффектов.
Пациентам, принимающим Ferriprox, или лицам, осуществляющим уход за ними, необходимо предоставить меморандум, чтобы напомнить пациенту, как безопасно принимать препарат.
Как работает Ferriprox?
Пациенты с большой талассемией должны подвергаться частым переливаниям крови. Когда пациенты получают повторные переливания, перелитые эритроциты приносят железо в организм, который, однако, не имеет естественного способа удалить избыток железа, который поэтому имеет тенденцию накапливаться. Со временем избыток железа может повредить важные органы, такие как сердце или печень. Активный ингредиент в Ferriprox, деферипрон, является «железосодержащим хелатором». Он связывается с железом, присутствующим в организме, с образованием соединения, которое может выводиться из организма, главным образом через мочу, и в меньшей степени через фекалии. Это помогает исправить перегрузку железом и предотвратить повреждение из-за избытка железа.
Как изучали Ferriprox?
Феррипрокс был первоначально исследован в трех исследованиях с участием 247 пациентов старше 10 лет с большой талассемией. В основном исследовании эффективность Ferriprox сравнивалась в течение двух лет с эффективностью дефероксамина у 71 пациента. Исследование было «открытым», то есть врач и пациенты знали, какое лекарство они использовали, поскольку Ferriprox принимается перорально, а дефероксамин вводится подкожной инфузией (инъекция очень медленно под кожу) всю ночь. В последующем исследовании альтернативное применение Ferriprox и дефероксамина (каждую неделю Ferriprox давался в течение пяти дней и дефероксамина в течение двух дней) сравнивалось у 60 пациентов с непрерывным лечением монотерапией дефероксамином (отдельно) в течение периода 12 месяцев
Во всех исследованиях основной мерой эффективности было изменение уровня ферритина в крови. Ферритин - это белок, который накапливает железо в организме. Уровень ферритина в крови указывает на количество железа, накопленного в организме.
Какую пользу показал Ferriprox во время исследований?
В начальном исследовании, сравнивавшем феррипрокс с дефероксамином, средние уровни ферритина в сыворотке были сходными в двух группах, получавших лечение. Однако средняя концентрация железа в печени у пациентов, получавших феррипрокс, по-видимому, возрастала больше, чем у пациентов, получавших дефероксамин.
В исследовании альтернативного лечения режим дозирования, который включал комбинацию Ferriprox в течение пяти дней с дефероксамином в течение двух дней, показал такое же снижение уровней ферритина в крови монотерапии дефероксамином. Тем не менее, число пациентов, которые участвовали в исследовании, было слишком маленьким, чтобы показать, является ли этот режим столь же эффективным, как терапия дефероксамином отдельно или нет.
Какой риск связан с Ferriprox?
Наиболее распространенными побочными эффектами при применении Ferriprox (наблюдается более чем у 1 пациента из 10) являются красноватая / коричневая моча (признак выделения железа), тошнота, боли в животе (боль в животе) и рвота. Необычным, но серьезным побочным эффектом является агранулоцитоз (очень низкие концентрации гранулоцитов, тип лейкоцитов).
Феррипрокс не следует применять людям с повышенной чувствительностью (аллергией) к деферипрону или другим компонентам. Ferriprox не должен использоваться людьми, которые перенесли повторные эпизоды нейтропении (уменьшенное число нейтрофилов, тип лейкоцитов) или кто страдали от agranulocytosis. Феррипрокс также не следует принимать с лекарствами, которые могут вызвать нейтропению или агранулоцитоз. Лекарство не следует использовать во время беременности или кормления грудью.
Почему Ferriprox был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) установил, что польза Ferriprox больше, чем его риски для лечения перегрузки железом у пациентов с большой талассемией, когда терапия дефероксамином противопоказана или неадекватна, и поэтому рекомендовала предоставление маркетинговой авторизации для Ferriprox.
Ferriprox был первоначально разрешен в «исключительных обстоятельствах», потому что неполная информация о препарате была доступна на момент одобрения для лечения редкого заболевания. Поскольку фармацевтическая компания предоставила запрошенную дополнительную информацию, условие, обозначенное как «исключительные обстоятельства», было снято 12 апреля 2002 года.
Другая информация о Ferriprox:
25 августа 1999 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Ferriprox, действительное на всей территории Европейского Союза. Маркетинговое разрешение было продлено 25 августа 2004 г. и 25 августа 2009 г. Владельцем маркетингового разрешения является Apotex Europe BV
Полный EPAR для Ferriprox можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 08-2009.
