Что такое Орфадин?
Орфадин - это лекарство, которое содержит активное вещество нитизинон и выпускается в виде белых капсул (2, 5 и 10 мг).
Для чего используется Орфадин?
Орфадин используется для лечения наследственной тирозинемии типа 1 (HT-1). Это редкое детское заболевание, при котором организму не удается полностью разложить аминокислоту тирозин. В результате вредные вещества образуются и накапливаются в организме, вызывая серьезные проблемы с печенью и рак печени у маленьких детей. Орфадин назначается на диете с низким содержанием аминокислот тирозина и фенилаланина.
Поскольку число пациентов с ГТ-1 невелико, заболевание считается «редким», и 29 декабря 2000 г. Орфадину был присвоен статус «лекарства от сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Орфадин?
Лечение Орфадином должно начинаться и контролироваться врачами, имеющими опыт лечения пациентов с ГТ-1. Лечение должно быть начато как можно скорее, и доза Орфадина должна быть скорректирована в зависимости от реакции пациента и массы тела.
Рекомендуемая начальная доза составляет 1 мг на килограмм веса тела, разделенная на две дозы. Капсулы обычно проглатывают целиком, но их можно открыть, а содержимое смешать с небольшим количеством воды или пищи, которые необходимо немедленно проглотить. Орфадин показан для длительного применения. Пациенты должны контролироваться как минимум каждые шесть месяцев.
Как работает Орфадин?
Тирозин метаболизируется в организме различными ферментами. Пациентам с HT-1 не хватает одного из этих ферментов, поэтому тирозин не вырабатывается адекватно в их организме, а превращается в вредные вещества. Нитизон, активный ингредиент Орфадина, ингибирует фермент, который превращает тирозин в вредные вещества. Однако, поскольку тирозин остается в организме во время лечения орфадином, пациенты должны соблюдать специальную диету с низким содержанием тирозина. Диета также должна быть бедна фенилаланином, так как он превращается в тирозин в организме.
Какие исследования были проведены на Орфадине?
Крупнейшее исследование Орфадина было проведено на 257 пациентах в 87 больницах в 25 странах в рамках программы «сострадательное использование». Это программа, в которой врачи могут запросить лекарство для пациента, прежде чем оно будет окончательно разрешено. В исследовании изучалось влияние Орфадина на выживаемость и сравнивалось с отчетами, опубликованными в медицинских журналах, описывающих выживаемость у пациентов с ГТ-1 и получавших лечение только с помощью модифицированной диеты.
Какую пользу показал Орфадин во время исследований?
Основным преимуществом Орфадина является значительное увеличение продолжительности жизни. Например, ребенок в возрасте до двух месяцев с HT1 обычно имеет только 28% шансов выжить в течение пяти лет, соблюдая только диету. При добавлении Орфадина в терапию выживаемость достигает 82%. Чем раньше начнется терапия, тем больше шансов на выживание.
Какой риск связан с Орфадином?
Наиболее распространенными побочными эффектами при приеме орфадина (наблюдается у 1-10 пациентов из 100) являются тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов в крови), лейкопения (низкий уровень лейкоцитов), гранулоцитопения (низкий уровень гранулоцитов, тип лейкоцитов в крови). кровь), конъюнктивит (воспаление оболочки, которая покрывает веко), непрозрачность роговицы (помутнение роговицы, прозрачный слой перед зрачком), кератит (воспаление роговицы), светобоязнь (повышенная чувствительность глаз к свету) и боль окуляры. Многие из этих симптомов могут быть связаны с высоким уровнем тирозина, вызванным неправильным питанием пациентов. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось при приеме Орфадина, см. В брошюре «Пакет».
Орфадин нельзя использовать людям с гиперчувствительностью (аллергией) к нитизинону или другим ингредиентам лекарства.
Почему Орфадин был одобрен?
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) установил, что Орфадин, по-видимому, является эффективным средством для лечения HT-1, особенно если его начинать раньше, чем печень пациента слишком повреждена. Орфадин также дает лучшие результаты для пациентов, чем результаты, полученные с использованием только модифицированной диеты, о которой сообщалось в литературе. Поэтому CHMP решил, что польза Орфадина выше, чем его риски для лечения пациентов с подтвержденным диагнозом HT-1 в сочетании с диетой с низким содержанием тирозина и фенилаланина. Поэтому Комитет рекомендовал Орфадину получить разрешение на продажу.
Больше информации об Орфадине
21 февраля 2005 года Европейская комиссия предоставила шведскому Orphan International AB разрешение на продажу Орфадина, действительное на всей территории Европейского Союза.
Первоначально Орфадин был санкционирован в «исключительных обстоятельствах», потому что, поскольку болезнь встречается редко, на момент утверждения было мало информации. Поскольку компания предоставила запрошенную дополнительную информацию, условие, касающееся «исключительных обстоятельств», было снято 21 сентября 2009 года.
Для ознакомления с мнением Комитета по лекарственным средствам для сирот по Орфадину, нажмите здесь.
Полный EPAR для Orfadin можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 07-2009.
