Что такое Карбаглу?
Карбаглу - это лекарство, которое содержит активное вещество, называемое карглюминовой кислотой. Он доступен в виде диспергируемой таблетки. «Диспергируемый» означает, что таблетки могут быть диспергированы (смешаны) в воде.
Для чего используется Карбаглу?
Карбаглу назначают для лечения гипераммонемии (высокий уровень аммиака в крови) у пациентов без фермента, называемого N-ацетилглутаматсинтазы (NAGS). Этот фермент обычно помогает метаболизировать аммиак. Если фермента нет, аммиак не разлагается и накапливается в крови. Это крайне редкое заболевание. У пациентов с тяжелым общим дефицитом NAGS быстро развиваются высокие концентрации аммиака в крови вскоре после рождения. Пациенты с частичным дефицитом NAGS (более легкой формой заболевания) могут испытывать симптомы заболевания в любое время жизни после стрессового события, такого как инфекция или вирусное заболевание.
Учитывая низкое число пациентов с дефицитом NAGS, 18 октября 2000 года Карбаглу был назначен лекарственным средством для лечения редких заболеваний (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Carbaglu?
Лечение Карбаглу следует начинать под наблюдением врача, имеющего опыт лечения нарушений обмена веществ. Лечение можно начинать уже в первый день жизни. Начальная суточная доза должна составлять 100 мг на килограмм веса тела, но при необходимости может использоваться до 250 мг / кг. Доза должна быть скорректирована для поддержания нормального уровня аммиака в крови; дневные дозы обычно составляют от 10 до 100 мг / кг. Таблетки должны быть диспергированы (смешаны) в небольшой дозе воды перед введением пациенту. Их можно легко разбить на две равные половины. Лекарство следует принимать на протяжении всей жизни пациента.
Как работает Carbaglu?
Люди с дефицитом NAGS не могут разлагаться и устранять аммиак. Когда это происходит, в крови накапливается аммиак, который является токсичным для организма и особенно для мозга. Карбаглу имеет структуру, очень похожую на N-ацетилглутамат, который активирует фермент, способный разлагать аммиак. Поэтому Carbaglu способствует разложению аммиака, уменьшая концентрации аммиака в крови и его токсические эффекты.
Как Карбаглу был изучен?
Карбаглу изучали у 20 пациентов, 12 из которых страдают от дефицита NAGS и лечились в среднем около трех лет. Остальные восемь пациентов лечились от гипераммонемии по другим причинам. Компания также представила информацию из публикаций о четырех других пациентах, которых лечили активным ингредиентом Carbaglu.
Какую пользу показал Карбаглу во время исследований?
У большинства пациентов лечение с помощью Carbaglu привело к нормализации уровня аммиака. Пациенты, получавшие Carbaglu, оставались стабильными без необходимости диетических ограничений или других лекарств.
Каков риск, связанный с Carbaglu?
Наиболее распространенным побочным эффектом Карбаглу (наблюдается у 1-10 пациентов из 100) является повышенное потоотделение. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Carbaglu, см. В брошюре на упаковке.
Карбаглу не следует применять людям с повышенной чувствительностью (аллергией) к карглуминовой кислоте или любому из вспомогательных веществ.
Почему Carbaglu был одобрен?
Дефицит NAGS является серьезным редким заболеванием с потенциально разрушительными последствиями, для которого нет других подобных методов лечения. Основываясь на ограниченной информации об эффективности и безопасности предоставляемого лекарства, Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что Carbaglu эффективен в нормализации уровня аммиака в крови. Комитет решил, что преимущества Carbaglu выше, чем его риски для лечения гипераммонемии из-за дефицита NAGS, и поэтому рекомендовал, чтобы Carbaglu получил разрешение на продажу.
Карбаглу был первоначально разрешен в «исключительных обстоятельствах», потому что, будучи предназначенным для пациентов, страдающих редким заболеванием, было невозможно получить полную информацию о препарате. Поскольку компания предоставила запрошенную дополнительную информацию, ограничение «в исключительных обстоятельствах» упало 26 июня 2006 года.
Больше информации о Carbaglu
24 января 2003 года Европейская комиссия предоставила Carphanlu разрешение на продажу, действующее на всей территории Европейского Союза, для Orphan Europe. Маркетинговое разрешение было продлено 24 января 2008 года.
Для регистрации квалификации препарата-сироты Carbaglu нажмите здесь.
Чтобы получить полный EPAR для Carbaglu, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 04-2008.
