Что такое Busilvex?
Busilvex представляет собой концентрат для приготовления раствора для инфузии (капает в вену), содержащий активное вещество бусульфан.
Для чего используется Busilvex?
Busilvex указывается в «подготовительной» обработке перед трансплантацией гемопоэтических клеток-предшественников (клеток, которые генерируют клетки крови) у взрослых и детей. Этот тип трансплантации выполняется у субъектов, страдающих от изменений крови (например, редкой формы анемии) или рака крови, при которых необходимо заменить кроветворные клетки. Лечение Busilvex сопровождается терапией другим препаратом (циклофосфамид у взрослых и циклофосфамид или мелфалан у детей).
Поскольку число пациентов, подвергающихся этому типу кондиционирования и трансплантации, в Европейском союзе (ЕС) является низким, 29 декабря 2000 года бусульфан был назван "лекарством для лечения редких заболеваний" (лекарство от редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Busilvex?
Администрация Busilvex должен осуществляться под наблюдением врача, имеющего опыт перед трансплантацией лечения. Рекомендуемая дозировка Busilvex для взрослых составляет 0, 8 мг на килограмм веса тела. У детей и подростков (до 17 лет) рекомендуемая доза Бусилвекса зависит от массы тела пациента и составляет от 0, 8 до 1, 2 мг / кг. Busilvex дается в виде центральной внутривенной инфузии (капать в центральную вену в груди). Каждое вливание длится два часа и вводится пациенту каждые шесть часов в течение четырех последовательных дней до лечения циклофосфамидом или мелфаланом и трансплантации. Перед приемом Busilvex пациенты должны быть предварительно обработаны противосудорожными препаратами (для предотвращения судорог) и противорвотными препаратами (для предотвращения рвоты).
Как работает Busilvex?
Активное вещество в Busilvex, busulfan, принадлежит к группе лекарств, называемых «алкилирующие агенты». Эти вещества являются «цитотоксическими», то есть они убивают клетки, особенно те, которые быстро развиваются, такие как опухолевые клетки или клетки-предшественники (или «стволовые клетки») (то есть клетки, которые продуцируют другие типы клеток). Бусульфан используется перед трансплантацией для нейтрализации аномальных клеток и гемопоэтических клеток-предшественников у пациента. Этот процесс называется «миелоабляция». Затем лечение циклофосфамидом или мелфаланом используется для подавления иммунной системы, что снижает естественную защиту организма. Это способствует «прививке» трансплантированных клеток (то есть клетки начинают расти и производить нормальные клетки крови).
Как Busilvex был изучен?
Эффекты Busilvex были впервые испытаны на экспериментальных моделях, прежде чем изучаться на людях. Фармацевтическая компания представила данные экспериментальных моделей, полученных из научной литературы.
Busilvex был изучен у пациентов, в основном страдающих от рака крови, которые нуждались в трансплантации гемопоэтических клеток-предшественников. Было проведено два основных исследования с участием 103 взрослых и одно исследование с участием 55 детей. Основной параметр эффективности основывался на количестве пациентов с миелоабляцией (т.е. уменьшением количества лейкоцитов и тромбоцитов) и «трансплантатом» (время, необходимое для возвращения лейкоцитов к более высоким уровням).
Какую пользу показал Busilvex во время исследований?
Миелоабляция наблюдается у всех пациентов, взрослых и детей. Трансплантат был получен в среднем через 10 дней (у взрослых) или 11 дней (у детей) в случаях «аутологичной трансплантации» (т.е. трансплантации собственных клеток пациента, собранных и сохраненных до трансплантации). Трансплантат был достигнут через 13 дней (у взрослых) и 21 день (у детей) при «аллогенных трансплантатах» (трансплантация донорских клеток).
Какой риск связан с Busilvex?
Помимо сокращения количества циркулирующих кровяных клеток, что является целью медицины, инфекция, заболевания печени, включая обструкцию печеночной вены, заболевание трансплантата по отношению к заболеванию трансплантата, являются одними из наиболее серьезных побочных эффектов лечения с помощью Busilvex. хозяин (когда пересаженные клетки атакуют организм пациента) и респираторные (легочные) расстройства. Полный список всех побочных эффектов, отмеченных при использовании Busilvex, см. В брошюре на упаковке.
Busilvex не следует использовать у людей, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к бусульфану или любому другому компоненту. Не следует давать беременным женщинам. Грудное вскармливание следует прекратить при начале лечения с Busilvex. Busilvex может ухудшить фертильность у обоих полов. Следовательно, пациенты женского пола не должны забеременеть во время и до шести месяцев после лечения, а пациенты мужского пола не должны размножаться в течение и до шести месяцев после лечения препаратом.
Особая осторожность рекомендуется, если используются сопутствующие препараты, такие как итраконазол (используется для некоторых видов инфекций), четобемидон (используется для лечения боли) и парацетамол. Для получения более подробной информации см. Буклет на упаковке.
Почему Busilvex был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что эффективность Busilvex была продемонстрирована и что она является альтернативой таблеткам бусульфана, которые имеют недостатки, включая большое количество таблеток, которые необходимо принимать. CHMP решил, что преимущества Busilvex перевешивают его риски как кондиционирующего лечения до трансплантации гемопоэтических клеток-предшественников. Поэтому Комитет рекомендовал, чтобы Busilvex получил разрешение на продажу.
Больше информации о Busilvex:
9 июля 2003 года Европейская комиссия предоставила Пьеру Фабру Медикаменту разрешение на маркетинг в рамках ЕС для Busilvex. Маркетинговое разрешение было продлено 9 июля 2008 года.
Чтобы зарегистрироваться как сиротское лекарственное средство Busilvex, нажмите здесь .
Чтобы получить полный EPAR для Busilvex, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 07-2008.
