Что такое Zalmoxis и для чего он используется? - Генетически модифицированные лимфоциты?
Zalmoxis является лекарством, используемым в качестве дополнительного лечения у взрослых пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HSCT, клеточный трансплантат, который может развиваться в различные типы клеток крови) от частично совместимого донора (так называемый гаплоидентичный трансплантат). Zalmoxis используется у пациентов, которые перенесли гаплоидентичную трансплантацию из-за тяжелого рака крови, такого как некоторые лейкемии и лимфомы. Перед получением трансплантата пациент получит лечение для удаления существующих клеток из костного мозга, включая раковые клетки и клетки иммунной системы. Zalmoxis дан, чтобы помочь восстановить иммунную систему пациента после пересадки.
Zalmoxis является типом передового терапевтического лекарственного средства, называемого «продуктом соматической клеточной терапии», которое представляет собой тип лекарственного средства, содержащего клетки или ткани, которыми манипулируют, чтобы их можно было использовать для лечения, диагностики или предотвращения заболевания. Zalmoxis содержит Т-лимфоциты (тип белых кровяных клеток), которые были генетически модифицированы1. Для получения Zalmoxis Т-лимфоциты от донора трансплантата отделяют от остальных клеток трансплантата. Эти Т-лимфоциты затем генетически модифицируют, чтобы включить «ген самоубийства».
Поскольку количество пациентов, которым была проведена низкая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HSCT), 20 октября 2003 года Zalmoxis был назван «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как используется Zalmoxis - генетически модифицированные лимфоциты?
Zalmoxis может быть получен только по рецепту, и лечение должно проводиться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения рака крови с использованием трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT).
Zalmoxis подготовлен для использования в качестве конкретного пациента лекарства. Его вводят через 21-49 дней после трансплантации, но только в том случае, если трансплантат еще не восстановил иммунную систему пациента и если у пациента не развилось заболевание трансплантата против хозяина (которое возникает, когда трансплантированные клетки атаковать тело).
Zalmoxis управляется внутривенной инфузией (капельно) в течение 20-60 минут, каждый месяц до четырех месяцев, пока циркулирующие Т-лимфоциты не достигнут определенного уровня. Доза Zalmoxis зависит от массы тела пациента.
Для получения дополнительной информации см. Буклет на упаковке.
Как работает Zalmoxis - генетически модифицированные лимфоциты?
При введении после трансплантации Zalmoxis помогает пациенту построить иммунную систему и, следовательно, помогает защитить ее от инфекции. Однако Т-лимфоциты, присутствующие в Zalmoxis, могут иногда поражать тело пациента, вызывая болезнь трансплантата против хозяина. Т-клетки в Zalmoxis имеют суицидальный ген, который делает их восприимчивыми к лекарственным средствам ганцикловиру и валганцикловиру. Если у пациента развивается заболевание трансплантата против хозяина, вводят ганцикловир или валганцикловир, который убивает Т-лимфоциты с геном самоубийства, таким образом леча заболевание и предотвращая дальнейшее развитие.
Какую пользу показал Zalmoxis - генетически модифицированные лимфоциты во время исследований?
Zalmoxis был изучен в одном основном исследовании с участием 30 пациентов, которые перенесли гаплоидентичную трансплантацию из-за тяжелого рака крови. Zalmoxis не сравнивался с другими методами лечения в этом исследовании. Основным показателем эффективности было восстановление иммунной системы, измеряемое уровнем Т-лимфоцитов в крови. У 77% пациентов, получавших Zalmoxis (23 из 30), была восстановлена иммунная система. Трансплантационная болезнь хозяина произошла у 10 пациентов, которым затем давали ганцикловир или валганцикловир, отдельно или в комбинации с другими лекарственными средствами. Все 10 пациентов излечились от трансплантационной болезни против хозяина.
Данные основного исследования также были объединены с данными второго продолжающегося исследования, и показатели выживаемости для 37 пациентов, получавших Zalmoxis (23 в основном исследовании и 14 в текущем исследовании), сравнивались с данными из база данных 140 пациентов, перенесших гаплоидентичную трансплантацию в прошлом. Процент пациентов, выживших после одного года, составил 51% для пациентов, получавших Zalmoxis, по сравнению с 34-40% для пациентов, которые не получали Zalmoxis.
Каковы риски, связанные с Zalmoxis - генетически модифицированными лимфоцитами?
Наиболее распространенным побочным эффектом Zalmoxis (который может возникнуть более чем у 1 из 10 пациентов) является острое заболевание трансплантата против хозяина (состояние, которое развивается в течение примерно 100 дней после трансплантации). При использовании Залмоксиса это состояние можно лечить ганцикловиром или валганцикловиром. Zalmoxis не следует давать пациентам, чья иммунная система была восстановлена. Кроме того, он не должен использоваться у пациентов, у которых уже развилось заболевание трансплантата против хозяина, нуждающегося в лечении. Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщалось в Zalmoxis, см. В брошюре на упаковке.
Почему Zalmoxis - генетически модифицированные лимфоциты были одобрены?
Было показано, что Zalmoxis помогает восстановить иммунную систему пациентов, которые подверглись гаплоидентичной трансплантации из-за тяжелых форм рака крови; эти пациенты имеют ограниченные терапевтические возможности и имеют плохой прогноз. Профиль безопасности Zalmoxis считается приемлемым. Основным риском является заболевание трансплантата против хозяина, однако его можно успешно лечить ганцикловиром или валганцикловиром, который убивает Т-лимфоциты, присутствующие в Zalmoxis. Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что, хотя для определения его масштабов необходимы дополнительные данные, преимущества Zalmoxis перевешивают его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС., Zalmoxis получил «условное одобрение». Это означает, что в будущем будет доступна дополнительная информация о препарате, которую компания должна предоставить. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет обновляться соответствующим образом.
Какая информация еще ожидается для Zalmoxis?
Поскольку Zalmoxis получил «условное одобрение», компания, которая продает Zalmoxis, предоставит результаты текущего исследования, проведенного на пациентах с острым лейкозом высокого риска. В исследовании будут сравниваться гаплоидентичный трансплантат с последующим лечением Zalmoxis с гаплоидентичной T-клеточной трансплантацией с последующим лечением циклофосфамидом (лекарственным средством, предотвращающим возникновение заболевания при трансплантации против хозяина) и с гаплоидентичной трансплантацией без T лимфоцитов.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Zalmoxis - генетически модифицированных лимфоцитов?
Компания, которая продает Zalmoxis, предоставит учебные материалы для медицинских работников с подробной информацией о рисках, в том числе о заболеваниях трансплантата против хозяина, и о том, как правильно использовать лекарство. Компания также будет собирать данные обо всех пациентах, получавших Zalmoxis, заполняя регистр и будет отслеживать прогресс после лечения, чтобы изучить безопасность и эффективность препарата в долгосрочной перспективе.
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами при безопасном и эффективном использовании Zalmoxis, также были включены в краткое описание характеристик продукта и листовки на упаковке.
Больше информации о Zalmoxis - генетически модифицированных лимфоцитах
Полный EPAR для Zalmoxis можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии Zalmoxis, прочитайте листовка пакета (также часть EPAR) или свяжитесь с вашим доктором или фармацевтом.
С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного с Залмоксисом, можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для людей / Редкое обозначение болезни
