Что такое ЦИСТАГОН?
Цистагон - это препарат, который содержит цистеамин в качестве активного ингредиента. Он выпускается в форме капсул (50 и 150 мг).
Для чего используется ЦИСТАГОН?
ЦИСТАГОН используется для лечения пациентов, страдающих нефропатическим цистинозом (почками). Цистиноз - это редкое наследственное заболевание, вызываемое цистином, который накапливается в некоторых клетках, препятствуя его нормальному функционированию. Это накопление вызывает проблемы для почек и распространяется на другие части тела, включая глаза, некоторые железы (щитовидная железа, поджелудочная железа, гонады), центральную нервную систему, мышцы и печень. Болезнь проявляется через трудности роста.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется ЦИСТАГОН?
Прием Цистагона следует начинать под наблюдением врача, имеющего опыт лечения цистиноза.
Уровни цистина в лейкоцитах должны быть измерены, чтобы скорректировать дозировку лекарства.
Для детей до 12 лет рекомендуемая доза составляет 1, 30 г / м2 / день, разделенная на четыре приема.
ежедневно.
Для пациентов старше 12 лет и весом более 50 кг рекомендуется доза 2 г / день, разделенная на четыре суточных дозы. Начальные дозы должны соответствовать 1/4 - 1/6 ожидаемых конечных доз. Начальные дозы следует постепенно увеличивать в течение 4-6 недель.
Как работает ЦИСТАГОН?
ЦИСТАГОН реагирует с цистином с образованием цистеина и смешанного цистеамина и дисульфида цистина.
Этот смешанный дисульфид затем экстрагируется из клеток транспортной системой другой аминокислоты (лизина). Количество цистина в органах уменьшается, что ограничивает повреждение.
Какие исследования были выполнены CYSTAGON?
CYSTAGON был протестирован в трех клинических исследованиях с участием 234 пациентов в течение двенадцати лет. В исследованиях участвовали дети и новые пациенты, которые были набраны недавно, в которых были протестированы две разные дозы. Учитывая, что это очень серьезное заболевание, по этическим причинам было невозможно сравнить ЦИСТАГОН напрямую с плацебо. Вместо этого сравнение проводилось для группы пациентов, получавших плацебо, как часть другого не связанного исследования. Исследования были сосредоточены на функции почек, выживаемости и темпах роста пациентов.
Какую пользу показал ЦИСТАГОН во время исследований?
Три исследования показали, что CYSTAGON задерживает патологию почек и необходимость диализа или трансплантации почки, если лечение начинают в молодом возрасте субъектами с хорошей функцией почек. Препарат также улучшает выживаемость и скорость роста у детей, которые его принимают.
Какой риск связан с цистагоном?
Наиболее распространенные побочные эффекты Цистагона в основном связаны с пищеварительной системой.
Наиболее часто встречающиеся нежелательные эффекты (наблюдаемые более чем у одного пациента из 10): анорексия (потеря аппетита), тошнота, рвота, диарея, летаргия и гипертермия (лихорадка). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с помощью CYSTAGON, см. В брошюре на упаковке.
Цистагон не следует использовать людям, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к цистеамину, другим компонентам лекарства или пеницилламину. Цистагон не следует давать женщинам, которые кормят грудью или беременны или подозреваются (особенно в течение первых трех месяцев), если это не является абсолютно необходимым.
Почему CYSTAGON был одобрен?
Цистиноз является редким и смертельным заболеванием, и Цистагон считается полезным лекарством, которое
у него нет альтернативы. Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) посчитал, что преимущества CYSTAGON выше, чем его риски, и порекомендовал ему дать разрешение на продажу.
CYSTAGON был авторизован в исключительных случаях, так как, поскольку он используется для
Чтобы лечить редкое заболевание, не было возможности получить более подробную информацию о препарате на момент утверждения. Учитывая, что производитель предоставил запрошенную дополнительную информацию, исключительные обстоятельства закончились 17 апреля 2007 года.
Больше информации о CYSTAGON
23 июня 1997 года Европейская комиссия предоставила Orphan Europe разрешение на продажу, действующее на всей территории Европейского Союза для CYSTAGON. Это разрешение было продлено 23 июня 2002 г. и 23 июня 2007 г.
Вы можете ознакомиться с полной версией оценки (EPAR) здесь.
Последнее обновление этого резюме: 06-2007
