Для чего используются Раксон и Идебенон и для чего?
Раксон - это лекарство, предназначенное для лечения нарушений зрения у взрослых и подростков с 12 лет с наследственной оптической невропатией Лебера (LHON), наследственным заболеванием, характеризующимся прогрессирующей потерей зрения. Раксон содержит действующее вещество идебенон.
Поскольку число пациентов с наследственной оптической невропатией Лебера невелико, заболевание считается «редким», а 15 февраля 2007 г. Раксон был назван «лекарством для лечения редких заболеваний» (лекарство от редких заболеваний).
Раксон - это «гибридное» лекарство. Это означает, что Раксон похож на «контрольное лекарство», которое содержит тот же активный ингредиент, но с другим составом. Эталонное лекарство от Раксона - Мнезис (таблетки по 45 мг).
Как используется Раксон - Идебенон?
Раксон можно получить только по рецепту. Лечение должно начинаться под наблюдением врача, имеющего опыт работы с LHON. Препарат выпускается в виде таблеток по 150 мг, рекомендуемая доза - две таблетки три раза в день, которые следует принимать во время еды.
Как работает Раксон - Идебенон?
Активный ингредиент в Raxone, Idebenone, является антиоксидантным агентом, который действует на митохондрии (клеточные структуры, которые производят энергию, необходимую для функционирования клеток). Мутации (дефекты) генетического материала митохондрий наблюдаются у пациентов с наследственной оптической невропатией Лебера. Это означает, что митохондрии не функционируют должным образом и вместо выработки энергии производят токсичные формы кислорода (свободные радикалы), которые повреждают нервные клетки глаза, отвечающие за зрение. Считается, что идебенон помогает улучшить выработку энергии путем восстановления митохондриальной функции, чтобы предотвратить повреждение клеток и потерю зрения, наблюдаемые при LHON.
Какую пользу показал Раксон - Идебенон во время исследований?
Раксон был изучен в одном основном исследовании с участием 85 пациентов с наследственной оптической невропатией Лебера, в котором Раксон сравнивался с плацебо (фиктивное лечение) в течение 24 недель. Основной мерой эффективности было улучшение зрения, записанное в основном по количеству букв, которые пациенты смогли прочитать при изучении стандартного представления октотипа. В конце исследования пациенты, получавшие Раксон, могли прочитать в среднем на 3-6 больше букв, чем те, которые принимали плацебо. Кроме того, некоторые пациенты, которые в начале исследования были не в состоянии прочитать оптотипическую таблицу (классифицированную как «вне графика»), смогли прочитать хотя бы одну строку в конце лечения, и это было другое клинически важный результат. Кроме того, у 30% пациентов, получавших Раксон (16 из 53), клинически значимое восстановление зрения наблюдалось как минимум в одном глазу по сравнению с 10% пациентов (3 из 29) в группе плацебо.
Дополнительные данные, подтверждающие преимущества Раксона, были взяты из программы расширенного доступа, в рамках которой Раксон был предоставлен отдельным пациентам, не участвующим в клиническом исследовании, а также в опросе, включающем данные пациентов с LHON, не проходящих никакой терапии.
Анализ всех этих данных показал, что в целом больший процент пациентов, получавших Раксон, показал улучшение своего зрения по сравнению с пациентами, которых не лечили или не лечили плацебо.
Какой риск связан с Раксоном - Идебеноном?
Наиболее распространенными побочными эффектами Raxone (которые могут затронуть более чем 1 из 10 человек) являются назофарингит и кашель; часто встречаются диарея от легкой до умеренной степени и боли в пояснице (которые могут поражать до 1 из 10 человек).
Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в случае применения Raxone и его ограничений, см. В брошюре на упаковке.
Почему Раксон - Идебенон был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Raxone больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Комитет отметил отсутствие терапии для профилактики или лечения нарушений зрения у пациентов с LHON. Результаты основного исследования показали улучшение зрения у пациентов, которых лечили Раксоном, и эта тенденция к положительному эффекту была подтверждена дополнительными данными из программы расширенного доступа и исследования конкретного случая.
Что касается безопасности Раксона, побочные эффекты, наблюдаемые при приеме препарата, были в основном слабыми или умеренными по интенсивности.
Раксон был уполномочен в «исключительных обстоятельствах», потому что полная информация о Раксоне не могла быть получена из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет обновляться соответствующим образом.
Какая информация еще ожидается для Raxone - Idebenone?
Поскольку Raxone получил разрешение в исключительных обстоятельствах, компания, которая продает Raxone, проведет дальнейшие исследования долгосрочных эффектов и безопасности лекарственного средства, а также создаст и будет вести реестр пациентов с LHON, получавших лекарство.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Раксона - Идебенона?
План управления рисками был разработан для обеспечения максимально безопасного использования Раксона. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную информацию о характеристиках продукта и буклет на упаковке для Raxone, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать работники здравоохранения и пациенты.
Дополнительная информация о Раксоне - Идебеноне
Для получения дополнительной информации о лечении с помощью Raxone, прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или свяжитесь с вашим врачом или фармацевтом.
С кратким изложением мнения Раксонского комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для людей / Обозначение редких заболеваний.
