Что такое бета-апейрон динутуксимаба и для чего он используется?
Динутуксимаб бета Апейрон - это противоопухолевое лекарство, используемое при лечении нейробластомы, рака нервных клеток, у пациентов старше одного года. Он используется в двух группах пациентов с нейробластомой высокого риска (с высокой вероятностью рецидива):
- пациенты, которые продемонстрировали некоторое улучшение с помощью предыдущих методов лечения, включая трансплантацию стволовых клеток крови (трансплантация клеток, продуцирующих кровь);
- пациенты, у которых нейробластома не улучшилась при других противораковых методах лечения или рецидивировала.
В случае, если нейробластома рецидивировала после предыдущего лечения, желательно стабилизировать ее (предотвратить ухудшение) перед началом лечения динутуксимабом бета-апейроном. В некоторых случаях, когда предыдущие методы лечения не были достаточно эффективными, динутуксимаб бета-апейрон используется вместе с другим лекарством под названием интерлейкин-2 (альдеслейкин).
Поскольку число пациентов с нейробластомой низкое, заболевание считается «редким», а 8 ноября 2012 года бета-апейрон с динутуксимабом был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Препарат содержит активное вещество бета динутуксимаб.
Как используется динутуксимаб бета апейрон?
Динутуксимаб бета-апейрон вводится инфузией (капельно) в вену. Каждый цикл лечения лекарством дается на пять или 10 дней каждые 35 дней. Его вводят в общей сложности пять циклов. Рекомендуемая доза зависит от веса и роста пациента.
В случае определенных побочных эффектов врач может принять решение уменьшить или отложить прием доз или, если эти последствия серьезные, прекратить лечение.
Не следует начинать лечение динутуксимабом бета-апейроном, если только у пациента нет удовлетворительных результатов в определенных анализах крови, связанных с функцией печени, легких, почек и костного мозга.
Лечение динутуксимабом бета-апейроном должно контролироваться врачом, имеющим опыт лечения рака. Он должен проводиться в больнице врачом или медсестрой, которая может справиться с тяжелыми аллергическими реакциями и где услуги реанимации доступны немедленно, если это необходимо. Лекарство можно получить только по рецепту.
Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (входит в комплект EPAR).
Как работает динутуксимаб бета апейрон?
Динутуксимаб бета-апейрон - это моноклональное антитело (тип белка), предназначенное для распознавания и связывания со структурой, называемой GD2, присутствующей в большом количестве на поверхности клеток нейробластомы, но не нормальных клеток.
Когда динутуксимаб бета-апейрон связывается с клетками нейробластомы, он делает их мишенью для иммунной системы организма (естественной защиты), которая затем убивает раковые клетки.
Какую пользу динутуксимаб бета Apeiron показал во время исследований?
Исследования показали, что динутуксимаб бета-апейрон эффективен для увеличения выживаемости у пациентов с нейробластомой.
В двух исследованиях были изучены данные 88 детей и взрослых с нейробластомой, которые не регрессировали при других противораковых средствах или которые вернулись. Пациенты получали динутуксимаб бета-апейрон плюс интерлейкин-2 и другое лекарство под названием изотретиноин. В этих исследованиях 70% и 78% пациентов, у которых нейробластома не регрессировала при других методах лечения, были живы через два года после лечения.
Среди пациентов с рецидивирующей нейробластомой 42% и 69% были еще живы через два года после лечения. В третьем исследовании 370 детей с нейробластомой высокого риска, которые регрессировали после других методов лечения, получали бета-апейрон динутуксимаб и изотретиноин с интерлейкином-2 или без него. В начале лечения у некоторых из этих пациентов не было признаков нейробластомы, а у некоторых все еще были некоторые признаки заболевания. Среди пациентов, у которых не было признаков нейробластомы, 71% были еще живы через три года после лечения, и результаты были одинаковыми, независимо от того, включало ли лечение интерлейкин-2 или нет. Среди пациентов с некоторыми признаками нейробластомы 63% из тех, кто принимал интерлейкин-2, были еще живы через три года после лечения, по сравнению с 54% пациентов, которые не получали интерлейкин-2.
В этих исследованиях результаты с динутуксимабом бета-апейроном были лучше, чем результаты, наблюдавшиеся ранее у пациентов, получавших нейробластому без динутуксимаба бета-апейрона.
Какие риски связаны с бета-апейроном динутуксимаба?
Наиболее распространенными побочными эффектами динутуксимаба бета-апейрона (которые могут поражать более 7 из 10 человек) являются гипертермия (лихорадка) и боль. Другими побочными эффектами (которые могут затронуть более 3 из 10 человек) являются гиперчувствительность (аллергия), рвота, диарея, синдром утечки капилляров (потеря жидкости из кровеносных сосудов, которая может вызвать отек и падение артериального давления) и гипотензия (давление низкое кровяное давление).
Динутуксимаб бета-апейрон не следует применять у пациентов с болезнью трансплантата против хозяина (когда трансплантированные клетки атакуют организм) в тяжелой или диффузной форме.
Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщалось в отношении бета-апеирона динутуксимаба, см. В брошюре на упаковке.
Почему динутуксимаб бета апейрон был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил отсутствие терапевтических вариантов, которые предотвращают рецидив нейробластомы высокого риска.
В целом, данные о результатах применения динутуксимаба бета-апейрона показывают, что препарат эффективен. Тем не менее, необходима дополнительная информация, чтобы полностью понять эффективность лекарства.
Хотя лечение динутуксимабом бета-апейроном может вызвать серьезные побочные эффекты, безопасность препарата считается приемлемой.
Поэтому CHMP решил, что преимущества динутуксимаба бета-апейрона выше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Динутуксимаб бета-апейрон был разрешен в «исключительных обстоятельствах», поскольку полная информация о динутуксимабе бета-апейрон не могла быть получена по этическим причинам. Поскольку динутуксимаб является рекомендуемым лечением нейробластомы высокого риска, было бы неэтично проводить исследование, в котором некоторым пациентам давали плацебо (фиктивное лечение). Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет обновляться соответствующим образом.
Какая информация еще ожидается для бета-версии Dinutuximab Apeiron?
Поскольку динутуксимаб бета-апейрон был разрешен в исключительных обстоятельствах, компания, которая продает динутуксимаб бета-апейрон, будет следить за безопасностью лекарственного средства на основе реестра пациентов и предоставлять ежегодные обновления. Компания также проведет тесты, чтобы получить дополнительную информацию о том, как организм обрабатывает лекарство и как иммунная система реагирует на него. Компания представит результаты исследования, связанного с эффектом введения динутуксимаба бета-апейрона вместе с интерлейкином-2. Кроме того, он представит отчет о пятилетней выживаемости пациентов, которые участвовали в исследованиях.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования динутуксимаба бета-апейрона?
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами при безопасном и эффективном применении динутуксимаба бета-апейрона, были включены в краткое описание характеристик продукта и на листок упаковки.
Дополнительная информация о бета-апеироне динутуксимаба
Полную версию EPAR динутуксимаба бета-апейрона см. На веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о лечении препаратом динутуксимаб бета-апейрон прочитайте листовки на упаковке (также входящие в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Резюме заключения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного с бета-апейроном динутуксимабом, доступно на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для людей / Обозначение редких заболеваний.
