Что такое Цистадан?
Цистадан представляет собой пероральный порошок, содержащий активное вещество безводный бетаин.
Для чего используется Цистадан?
Цистадан используется в лечении гомоцистинурии, как дополнение к другим методам лечения, таким как витамин B6 (пиридоксин), витамин B12 (кобаламин), фолат и специальная диета.
Гомоцистинурия - это наследственное (генетическое) заболевание, при котором организм не способен полностью метаболизировать аминокислоту метионин. Метионин естественным образом присутствует в пищевых белках и обычно превращается в гомоцистеин, затем в цистеин. Пациенты с гомоцистинурией не могут превратить гомоцистеин в цистеин; следовательно, гомоцистеин накапливается в крови и моче. Типичные симптомы гомоцистинурии включают: тромбоз (образование тромбов в кровеносных сосудах), ломкость костей, скелетные аномалии, эктопию лентис (аномалия, при которой хрусталик смещается относительно нормального положения) и поздний демонтаж. Это серьезное заболевание с высоким уровнем смертности. Цистадан используется у пациентов, страдающих от всех трех типов известной гомоцистинурии, вызванной дефицитом веществ, необходимых для метаболизма метионина («цистаин-бета-синтаза» [CBS] или «5, 10-метилентетрагидрофолатредуктаза» [MTHFR]). ) или дефекты в "метаболизме кофактора кобаламина" (cbl).
Поскольку число пациентов с гомоцистинурией невелико, заболевание считается редким, и Цистадан был назван «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях) 9 июля 2001 года.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Цистадан?
Лечение цистаданом должно контролироваться врачом, имеющим опыт лечения пациентов с гомоцистинурией.
Стандартная доза цистадана, рекомендуемая пациентам старше 10 лет, составляет 6 г в день, разделенная на две равные дозы. Дети в возрасте до 10 лет должны принимать 100 мг на килограмм массы тела в день, разделенные на две равные дозы. Доза для детей может быть скорректирована на основе реакции на лечение (контролируется путем измерения уровня гомоцистеина в крови); Однако увеличение частоты более двух раз в день или дозы более 150 мг на килограмм массы тела не улучшает преимущества Cystadane. Целью лечения является поддержание уровня гомоцистеина в плазме ниже 15 мкМ или как можно ниже. Этот результат обычно достигается в течение месяца.
Вместе с Cystadane поставляются 3 мерные ложки, доставляя 100 мг, 150 мг и 1 г
пыль. Доза должна быть полностью растворена в воде, соке, молоке, пищевых продуктах, предназначенных для детей или в пище, и должна приниматься сразу после смешивания.
Как работает Цистадан?
Бетаин - это натуральное вещество, извлекаемое из сахарной свеклы. При гомоцистинурии бетаин снижает уровень гомоцистеина в плазме, облегчая реакцию в организме, называемую «реметилирование», так что гомоцистеин снова превращается в метионин. Таким образом, симптомы болезни улучшаются.
Какие исследования были проведены на Cystadane?
Компания представила данные о цистадане из научной литературы. Они включали 202 сообщения, описывающие влияние цистадана, вводимого в различных дозах, на уровни гомоцистеина у пациентов с гомоцистинурией разного возраста. Информация о симптомах, дозе и продолжительности лечения, а также о других медикаментах была предоставлена 140 пациентам.
одновременно. Большинство пациентов также принимали витамин В6, В12 или фолат. Информация из этих исследований сравнивалась с опубликованными отчетами, описывающими исход, наблюдаемый у нелеченных пациентов с той же болезнью.
Какую пользу показал Цистадан во время исследований?
Пациенты, которые принимали Цистадан, показали большее снижение уровня гомоцистеина, чем нелеченные пациенты, связанные с улучшением симптомов сердечно-сосудистой системы (сердце и кровеносные сосуды) и улучшенной нервной системой, о которых сообщили около трех четвертей пациентов. лечат цистаданом. Препарат был эффективен при лечении пациентов со всеми тремя типами гомоцистинурии.
Какой риск связан с цистаданом?
Наиболее частыми побочными эффектами цистадана (наблюдаемыми у более чем 1 пациента из 10) являются уровни
высокий уровень метионина в плазме. Уровни метионина следует контролировать у пациентов, принимающих Цистадан, так как повышение этих уровней может быть связано с отеком головного мозга (отек головного мозга). Пациенты с симптомами отека мозга, такими как утренние головные боли с рвотой или зрительными изменениями, должны уведомить своего врача, так как лечение Цистаданом, возможно, следует прекратить. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Cystadane, см. В буклете. Цистадан не следует применять у пациентов с гиперчувствительностью (аллергией) к бетаину.
Почему Cystadane был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) пришел к выводу, что, несмотря на ограниченные систематические исследования, проводимые на цистадане, лекарство полезно в качестве дополнительной терапии при лечении гомоцистинурии, в качестве дополнения к терапии на основе витаминов и в сочетании с конкретная диета. Комитет отмечает, что Цистадан не заменяет другие методы лечения.
CHMP решил, что преимущества Cystadane больше, чем его риски в качестве дополнительного лечения гомоцистинурии, если используется в соответствии с указаниями продукта, и поэтому рекомендовал дать ему разрешение на маркетинг.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования цистадана?
Компания, которая производит Cystadane, создаст реестр пациентов, принимающих лекарства для
следить за его безопасностью. В частности, он будет отслеживать случаи отека головного мозга, которые наблюдались у небольшого числа пациентов во время испытания препарата.
Больше информации о Cystadane:
15 февраля 2007 года Европейская комиссия выдала Orphan Europe SARL разрешение на продажу Cystadane, действующее на всей территории Европейского Союза.
Для регистрации назначения Cystadane как сиротское лекарство нажмите здесь.
Полный EPAR для Cystadane можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 01-2007.
