Препараты для лечения серповидноклеточной анемии

определение

Серповидноклеточная анемия - это наследственная форма анемии, при которой количество циркулирующих эритроцитов в крови настолько мало, что не гарантирует адекватного транспорта кислорода по всему организму. Он называется «Falciform» из-за особой структурной формы эритроцитов: эти клетки не округлые, двояковогнутые и эластичные, но принимают форму серпа, они имеют тенденцию к агрегации и являются хрупкими и угловатыми.

причины

Причина, вызывающая серповидноклеточную анемию, заключается в генетической мутации в гене, ответственном за выработку гемоглобина, поэтому он не связан ни с дефицитом пищи (например, сидеропенической анемией), ни с инфекциями (например, пернициозной анемией, которая может зависеть от желудочных инсультов). Х. Пилоры). Серповидноклеточная анемия является аутосомно-рецессивным заболеванием.

симптомы

Боль, головная боль, проблемы с дыханием и зрением являются симптомами, характеризующими серповидноклеточную анемию; точнее говоря, боль часто ощущается на уровне спины, живота, груди и костей и может быть разной величины, длиться несколько минут или длиться часами или днями. Трудности с дыханием часто совпадают с занятиями спортом, но могут появляться и во время отдыха. Серповидноклеточная анемия увеличивает риск инфекций.

Информация о серповидно-клеточной анемии - лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии не предназначены для замены прямой связи между медицинским работником и пациентом. Всегда консультируйтесь с врачом и / или специалистом перед приемом серповидноклеточной анемии - лекарств для лечения серповидноклеточной анемии.

наркотики

К сожалению, нет фармакологического лечения, которое могло бы обеспечить полное излечение от серповидно-клеточной анемии; Однако некоторые лекарства могут облегчить боль и предотвратить возникновение осложнений, связанных с болезнью.

С другой стороны, трансплантация костного мозга является единственным терапевтическим вариантом, который окончательно разрешает серповидноклеточную анемию, хотя эта медицинская процедура чрезвычайно сложна и сопряжена с серьезными рисками, включая смерть. Однако важно найти совместимого донора.

Переливание крови и добавление кислорода являются дополнительными терапевтическими процедурами, полезными для облегчения болевых симптомов, сопровождающих серповидноклеточную анемию.

Антибиотики : мы видели, что серповидноклеточная анемия увеличивает риск заражения инфекциями; по этой причине больные могут проходить профилактическое лечение антибиотиками. В частности:

Пенициллин G или бензилпенициллин (например, Benzil B, Benzil P): можно давать детям уже через два месяца после рождения; администрация этого антибиотика всегда рекомендуется до 5 лет, чтобы предотвратить пневмонию и другие более опасные инфекции, особенно для детей. Дозировка всегда должна быть установлена врачом; Показательно, что рекомендуемая доза для профилактики стрептококковых инфекций должна составлять 1-5 миллионов внутривенных единиц (нагрузочная доза) даже несколько раз в течение дня.

Обезболивающие (НПВП и кортикостероиды) : поскольку боль почти постоянна у всех пациентов с серповидноклеточной анемией, введение болеутоляющих средств (которые в любом случае не помогают бороться с вызывающей причиной) является очень важным средством для облегчения симптомов.

Вакцинация : поскольку анемия способствует развитию инфекций, особенно у детей, которые страдают от нее, рекомендуется иммунизация путем вакцинации. Проконсультируйтесь с врачом.

Производные мочевины (гидроксимочевина): препарат обычно используется в области онкологии; однако, некоторые больные люди с серповидноклеточной болезнью лечатся этим активным ингредиентом, потому что он облегчает боль, связанную с этим заболеванием, и потому, что он уменьшает необходимость переливания крови. Препарат работает, стимулируя выработку внутриутробного гемоглобина (тип гемоглобина у новорожденных, способный предотвратить развитие серповидных клеток).

Гидроксимочевина (например, онко-карбид): доза этого препарата при серповидноклеточной анемии предусматривает прием 15 мг / кг один раз в день. Доза может быть увеличена на 5 мг / кг / день каждые 3 месяца, максимум до 35 мг / кг / день. Гидроксимочевина может использоваться только при тяжелой серповидноклеточной анемии и при острых болевых кризах; не используйте в течение длительных периодов, поскольку это, кажется, способствует лейкемии или другим видам рака.

Бронходилататоры : серповидно-клеточная анемия часто сопровождается более или менее интенсивными респираторными проблемами (например, астмой), которые можно контролировать с помощью бронхолитических препаратов.

Ипратропия бромид (например, Атем, Брева): лекарство можно найти в составах, состоящих из единственного активного ингредиента, или в сочетании с бета2-агонистами. Используя аэрозоль, повторяйте 2 ингаляции (36 мкг) 4 раза в день (не более 12 ингаляций в день). В качестве альтернативы принимайте флакон с однократной дозой 500 мг (распыленный раствор) 3-4 раза в день. Препарат показан для лечения астмы и тяжелых затруднений дыхания, вызванных серповидно-клеточной анемией.
Изоетарин: принадлежащий к классу бронхолитических препаратов, изоэтарин обеспечивает расслабляющее действие на гладкую мускулатуру бронхов.
Теофиллин (например, Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): теофиллин является ксантиновым лекарственным средством, используемым в терапии для снижения стимуляции бронхоконстриктором даже в случае серповидноклеточной анемии. Препарат следует принимать в нагрузочной дозе 5 мг / кг. Проконсультируйтесь с врачом.

Интеграция фолиевой кислоты, витамина Е и цинка: в случае серповидноклеточной анемии введение витамина В9 и цинка представляется особенно подходящим:

Фолиевая кислота (например, Фолина, Фертифол, Фолидекс): выпускается как в мягких капсулах по 5 мг активного ингредиента (принимается 1-3 раза в день), так и в виде раствора для инъекций с 15 мг фолиевой кислоты (принимать один раз в день) внутримышечно). Витамин B9 может предотвращать изменения и повреждение кровеносных сосудов, что возможно в контексте серповидно-клеточной анемии.
Витамин Е (например, Sursum, Ephynal, Rigentex): витамин Е, антиоксидант, преимущественно, снижает окислительный стресс внутри эритроцитов у пациентов, страдающих серповидноклеточной анемией и талассемией. Как правило, рекомендуется принимать активную дозу 200 единиц (10 мл) перорально (пероральная жидкая композиция) один раз в день.
Цинк (например, цинкометил, эктоган, ZMA): ориентировочно, принимать по 50 мг активного вещества три раза в день. Прием цинка снижает частоту болезненных кризов при серповидноклеточной анемии.

Фармакологические ожидания и надежды на будущее: в настоящее время серповидноклеточная анемия не поддается лечению, но исследователи надеются, и в настоящее время проходят испытания новые методы лечения:

Добавки оксида азота: уменьшая вязкость эритроцитов и создавая расширение кровеносных сосудов, оксид азота может предотвращать агрегацию серповидных клеток
Генная терапия: путем введения здорового гена в костный мозг (ответственного за выработку эмбрионального гемоглобина) уровень физиологического гемоглобина может быть сбалансирован.
Деактивация дефектного гена: учитывая, что серповидноклеточная анемия вызвана изменением гена, его деактивация может стать решающей стратегией.
Инновационные препараты для лечения серповидно-клеточной анемии, направленные на повышение синтеза гемоглобина плода, полезны для предотвращения образования серповидноклеточных клеток.