Что такое Куван?
Куван - это лекарство, которое содержит активное вещество дигидрохлорид сапроптерина. Он доступен в виде светло-желтых растворимых таблеток (100 мг).
Для чего нужен Куван?
Kuvan используется для лечения гиперфенилаланинемии (HPA, высокий уровень фенилаланина в крови) у пациентов с генетическими нарушениями фенилкетонурии (PKU) или дефицитом тетрагидробиоптерина (BH4). Пациентам, страдающим от этих расстройств, не удается преобразовать аминокислоту фенилаланин (содержится в пищевых белках) в тирозин (другую аминокислоту). Это вызывает накопление фенилаланина в крови, что может вызвать проблемы с мозгом и нервной системой.
Куван можно применять у взрослых и детей. Kuvan указывается для использования у детей с HPA из-за ФКУ, которые по крайней мере четыре года. Препарат не изучался у детей с ГПД из-за ФКУ в возрасте до четырех лет. Куван может быть использован у детей всех возрастов с HPA из-за дефицита BH4.
Лечение Куваном следует продолжать только у пациентов, которые адекватно реагируют на лекарство.
Поскольку число пациентов с ГПД невелико, это заболевание считается «редким», а Куван был назначен «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний) 8 июня 2004 года.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Куван?
Куван терапия должна быть начата и контролироваться врачом, имеющим опыт лечения ФКУ и дефицита BH4. Необходимо следить за количеством фенилаланина и белка в рационе пациента, чтобы обеспечить контроль уровня фенилаланина в крови и баланса питания. Куван показан для длительного применения.
Доза Кувана зависит от веса пациента. Пациенты с ФКУ должны начинать с 10 мг на килограмм массы тела один раз в день, а пациенты с дефицитом BH4 должны начинать с 2 - 5 мг / кг один раз в день. Через неделю доза может быть скорректирована до 20 мг / кг один раз в день, если пациент не ответил на лечение. Удовлетворительным ответом является снижение уровня фенилаланина в крови как минимум на 30% или до уровня, установленного врачом. Если этот ответ получен через месяц, пациент классифицируется как «отзывчивый» и может продолжать принимать Куван.
Куван принимают вместе с едой каждый день в одно и то же время, желательно утром. Таблетки растворяются в стакане воды до того, как пациент выпьет раствор. Для некоторых пациентов с дефицитом BH4 иногда дозу следует разделить на две или три дозы в течение дня, чтобы получить наилучший эффект. Куван следует использовать с осторожностью у пациентов старше 65 лет и у пациентов с заболеваниями печени или почек.
Как работает Куван?
Высокие уровни фенилаланина в крови зависят от проблемы превращения фенилаланина в тирозин под действием фермента фенилаланин гидроксилазы. Пациенты с ФКУ имеют дефектную версию фермента, а пациенты с дефицитом BH4 имеют низкие уровни BH4, «кофактора», который служит ферменту для правильной работы. Действующее вещество в Kuvan, дигидрохлорид сапроптерина, является синтетической копией BH4. В ФКУ он действует, усиливая активность дефектного фермента, а при дефиците BH4 заменяет недостающий кофактор. Это помогает восстановить способность фермента превращать фенилаланин в тирозин, снижая уровень фенилаланина в крови.
Как Куван был изучен?
Эффекты Kuvan были сначала проверены на экспериментальных моделях прежде, чем быть изученными на людях.
Для лечения пациентов с ФКУ Kuvan был изучен в двух основных исследованиях, которые сравнивали Kuvan с плацебо. Все пациенты, участвовавшие в исследованиях, продемонстрировали реакцию на первый восьмидневный цикл Кувана, но до начала исследований провели как минимум неделю без лекарств.
Первое исследование включало 89 пациентов в возрасте восьми лет и старше, которые не придерживались строгой диеты. Основной мерой эффективности было снижение уровня фенилаланина в крови через шесть недель.
Второе исследование включало 46 детей в возрасте от четырех до 12 лет, которые находились на диете с контролируемым уровнем фенилаланина. Начиная с третьей недели терапии, диету адаптировали каждые две недели в зависимости от уровня фенилаланина в крови. Основным показателем эффективности было изменение количества фенилаланина, которое дети могли получать при кормлении, сохраняя фенилаланин в крови на желаемом уровне. Исследование длилось 10 недель.
Для лечения пациентов с дефицитом BH4 компания представила результаты трех исследований, доступных в опубликованной литературе по дигидрохлориду сапроптерина. Одно из этих исследований включало 16 пациентов, получавших лечение в среднем 15, 5 месяцев.
Какую пользу Куван показал во время учебы?
Для лечения ФКУ Kuvan был более эффективен, чем плацебо. В первом исследовании уровни фенилаланина в крови составляли около 867 «микромолей на литр» в начале исследования. Нормальные уровни составляют около 60 микромолей на литр у людей без ФКУ. Через шесть недель уровень фенилаланина снизился на 236 микромолей на литр у пациентов, принимавших Куван, и увеличился на 3 микромоля на литр у пациентов, принимавших плацебо. Во втором исследовании дети, принимающие куван, могли принимать в среднем на 17, 5 мг больше фенилаланина на фунт массы тела каждый день через 10 недель по сравнению с 3, 3 мг больше, чем дети, принимающие плацебо.,
В исследованиях пациентов с дефицитом BH4 у пациентов наблюдалось улучшение уровня фенилаланина в крови и других показателей заболевания, когда они принимали дигидрохлорид сапроптерина.
Какой риск связан с Kuvan?
Наиболее распространенные побочные эффекты при Kuvan (замечено более чем у 1 пациента из 10) - головная боль и насморк (насморк). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось при использовании Kuvan, см. В буклете.
Куван не следует применять людям, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к дигидрохлориду сапроптерина или любому другому веществу.
Почему Kuvan был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) установил, что польза Kuvan больше, чем его риски для лечения HPA у взрослых и детей с ФКУ и дефицитом BH4, которые, как было показано, реагируют на эту терапию., Комитет рекомендовал Кувану получить разрешение на маркетинг.
Больше информации о Kuvan:
2 декабря 2008 года Европейская комиссия предоставила Merck KGaA разрешение на продажу, действительное для Kuvan, действительное на всей территории Европейского Союза.
Для краткого изложения мнения Комитета по лекарственным препаратам для сирот по Кувану, нажмите здесь.
Чтобы получить полный EPAR для Kuvan, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 10-2008.
