Наглазим - галсульфаз

Что такое Наглазим?

Наглазим - это раствор для инфузий (капать в вену). Содержит действующее вещество галсульфазу.

Для чего используется Наглазим?

Наглазим используется для лечения пациентов с мукополисахаридозом VI (MPS VI или синдром Марото-Лами). Это заболевание вызвано отсутствием фермента арилсульфатазы В, необходимого для расщепления веществ в организме, известных как гликозаминогликаны (GAG). Если фермента нет, ГАГ не могут расщепляться и накапливаться в клетках. Таким образом, появляются признаки заболевания, наиболее очевидными из которых являются низкий рост, большая голова и трудности при ходьбе. Заболевание обычно диагностируется у детей в возрасте от одного до пяти лет.

Так как число пациентов с MPS VI низкое, заболевание считается «редким»; Наглазим был назначен «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний) 14 февраля 2001 года.

Как используется Наглазим?

Лечение Наглазимом должно контролироваться врачом, имеющим опыт ведения пациентов с ВПЧ VI или подобными заболеваниями. Его следует назначать при наличии реанимационного оборудования в случае неотложной медицинской помощи.

Наглазим вводится в виде четырехчасовой инфузии один раз в неделю. Перед каждым вливанием пациентам следует принимать антигистаминные препараты для снижения риска аллергических реакций, а также принимать лекарства для предотвращения лихорадки. Хотя пациенты в возрасте до пяти лет не были включены в основное исследование Naglazyme, важно, чтобы их лечили так, как если бы у них была тяжелая форма MPS VI.

Как работает Naglazyme?

Naglazyme - это фермент-заместительная терапия. Ферменто-заместительная терапия обеспечивает пациентов ферментом, которого им не хватает. Активное вещество в Naglazyme, galsufase, является копией человеческого фермента арилсульфатазы B. Naglazyme помогает разрушать GAG и блокировать их накопление в клетках. Это может улучшить симптомы MPS VI, включая расстояние, которое могут пройти люди с этим заболеванием. Галсульфазу получают методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: она состоит из клетки, в которую введен ген (ДНК), который позволяет ей продуцировать фермент.

Как был изучен Наглазим?

Наглазим сравнивали с плацебо (фиктивная терапия) в одном основном исследовании с 39 пациентами с MPS VI в возрасте от 5 до 29 лет. Основной мерой эффективности было расстояние, которое пациенты могли пройти после 24 недель лечения.

Какую пользу показал Наглазим во время исследований?

Наглазим был более эффективен, чем плацебо. После 24 недель лечения среднее расстояние

Путь в течение 12 минут был увеличен на 109 метров у пациентов, получавших Наглазим, и на 18 метров у пациентов, получавших плацебо.

Какой риск связан с Наглазимом?

В исследованиях наиболее распространенными побочными эффектами, отмеченными при приеме наглазима (более чем у 1 пациента из 10), были: боль в ухе, одышка (затрудненное дыхание), общая боль и реакции на инфузию (такие как повышение температуры, озноб, сыпь и крапивница). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Наглазимом, см. В брошюре на упаковке.

Наглазим не следует применять людям с повышенной чувствительностью (аллергией) к галсульфазе или любым другим ингредиентам.

Почему Наглазим был одобрен?

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) установил, что по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, лечение Наглазимом у пациентов с MPS VI дает такие преимущества, как, например, улучшение подвижности. Наглазим лишь незначительно улучшает симптомы MPS VI; поскольку это серьезное заболевание и поскольку у большинства пациентов с этим заболеванием нет альтернативных методов лечения, CHMP посчитал, что преимущества Наглазима выше, чем его риски в отношении долгосрочной заместительной энзимотерапии у диагностированных пациентов. подтверждено МПС VI. Комитет рекомендовал, чтобы Naglazyme получил разрешение на маркетинг. Наглазим был уполномочен в "исключительных обстоятельствах". Это означает, что, поскольку заболевание встречается редко, было невозможно получить полную информацию о наглазиме. Европейское агентство по лекарственным средствам будет ежегодно рассматривать любую новую информацию, которая станет доступной по лекарственному средству, и, при необходимости, это резюме будет обновляться.

Какая информация еще ожидается на Naglazyme?

Компания, которая производит Naglazyme, проводит исследования, чтобы изучить долгосрочную эффективность и безопасность Naglazyme у беременных и кормящих женщин, а также у детей в возрасте до пяти лет, чтобы определить, вырабатывают ли они антитела (белки, вырабатываемые в организме человека). ответ на прием Naglazyme, который может повлиять на ответ на лечение) и проверить наличие побочных эффектов лекарства. Кроме того, компания-производитель проводит исследования для определения оптимальной дозы, которую следует регулярно давать пациентам в течение длительного времени.

Какие меры принимаются для снижения риска, связанного с Наглазимом?

Компания, которая производит Naglazyme, приняла план по мониторингу безопасности и долгосрочной эффективности лекарства, собирая все необходимые данные от пациентов, получавших его.