Что такое миозим?
Миозим выпускается в виде порошка для приготовления раствора для инфузий (капает в вену). Препарат содержит действующее вещество альглюкозидаза альфа.
Для чего используется Myozyme?
Миозим используется для лечения пациентов с болезнью Помпе, редким наследственным заболеванием. У пациентов с этим заболеванием наблюдается дефицит фермента альфа-глюкозидазы. Этот фермент обычно превращает гликоген (углевод) в глюкозу. Если этот фермент отсутствует, гликоген накапливается в некоторых тканях, особенно в сердце и мышцах, включая диафрагму (основная дыхательная мышца под легкими). Прогрессирующее накопление гликогена вызывает различные признаки и симптомы, включая расширение сердца, затруднение дыхания и мышечную слабость. Эта болезнь может возникнуть при рождении, но и позже. Преимущества Myozyme не были продемонстрированы для этой формы позднего начала.
Поскольку число пациентов с болезнью Помпе невелико, болезнь считается «редкой», а 14 февраля 2001 года миозим был назван «лекарством для сирот» (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется миозим?
Использование этого лекарства должно осуществляться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения болезни Помпе или других наследственных заболеваний того же типа.
Миозим используют в виде инфузии 20 мг на килограмм веса тела, вводимой один раз каждые две недели. Начальная скорость инфузии составляет 1 мг / кг в час, с постепенным увеличением на 2 мг / кг / час каждые 30 минут, до максимальной скорости 7 мг / кг / час. Миозим можно назначать детям, подросткам, взрослым и пожилым людям.
Как работает Myozyme?
Myozyme - это фермент-заместительная терапия, которая служит для обеспечения пациентов ферментом, которого им не хватает. Миозим служит для замены человеческого фермента альфа-глюкозидазы, который отсутствует у людей с болезнью Помпе. Активное вещество в Myozyme, alglucosidase alfa, является копией человеческого фермента, продуцируемого методом, называемым «технология рекомбинантной ДНК»: фермент продуцируется клеткой, в которую введен ген (ДНК), что делает его способным производить фермент. Этот замещающий фермент способствует разложению гликогена, предотвращая его накопление в клетках.
Какие исследования были проведены на Myozyme?
Миозим был предметом двух основных исследований с участием 39 новорожденных и детей с болезнью Помпе. Эти пациенты сравнивались с «исторической группой сравнения» пациентов с болезнью Помпе, которые не лечились и не принимали участия в исследованиях. Основными показателями эффективности были количество выживших пациентов и количество пациентов, которым респиратор не требовался.
В других исследованиях был проанализирован эффект миозима у 15 пациентов с поздним началом заболевания.
Какую пользу показал миозим во время исследований?
В первом основном исследовании, проведенном на детях в возрасте до 6 месяцев, все 18 пациентов, получавших миозим, были живы в возрасте 18 месяцев, и 15 из них не нуждались в вентиляции, в то время как только один из 42 пациентов в группе сравнения Историк был жив в возрасте 18 месяцев. Результаты были подтверждены другим исследованием, которое проводилось на детях в возрасте от шести месяцев до трех с половиной лет.
При позднем заболевании эффект миозима оказался изменчивым и более сложным для измерения. В этом типе заболеваний исследования не показали явной пользы.
Какой риск связан с миозимом?
Во время исследований наиболее распространенными побочными эффектами миозима (более чем у одного пациента из 10) были тахикардия (учащение сердцебиения), вспышка (покраснение), кашель, тахипноэ (учащение дыхания), рвота, крапивница ( сыпь с зудом), сыпь (сыпь), гипертермия (лихорадка) и снижение насыщения кислородом (снижение уровня кислорода в крови). Полный список всех побочных эффектов, сообщаемых с Myozyme, см. В брошюре на упаковке.
Пациенты, принимающие Myozyme, могут выработать антитела (белки, вырабатываемые в ответ на Myozyme). Влияние этих антител на безопасность и эффективность миозима пока неясно.
Myozyme не следует использовать у людей, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к alglucosidase alfa или другим компонентам лекарства.
Почему Myozyme был одобрен?
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) решил, что преимущества Myozyme выше, чем его риски для долгосрочной заместительной терапии ферментами у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Помпе (дефицит альфа-глюкозидазы). Комитет рекомендовал предоставить разрешение на продажу для Myozyme.
Какая информация еще ожидается для Myozyme?
Компания продолжит изучать влияние Myozyme у пациентов, страдающих поздней формой заболевания.
Меры, принятые для обеспечения безопасного использования Myozyme
Компания, которая производит Myozyme, готовит план обеспечения безопасного использования лекарственного средства, главным образом путем мониторинга развития антител у пациентов, получающих Myozyme, создания реестра всех людей, страдающих болезнью Помпе, и обеспечения того, чтобы Врачи знают о возможных реакциях пациентов на инфузию.
Больше информации о Myozyme
29 марта 2006 г. Европейская комиссия предоставила Genzyme Europe BV разрешение на продажу Myozyme, действующее на всей территории Европейского Союза.
Для регистрации статуса Myozyme как лекарства-сироты нажмите здесь.
Полный EPAR для Myozyme можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 11-2008.
