Для чего используются Спинраза и Нусинерсен?
Спинраза - это лекарство, используемое для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) 5q, генетического заболевания, которое вызывает слабость и мышечную атрофию даже мышц легких. Заболевание связано с дефектом в 5q хромосоме, и симптомы обычно начинаются вскоре после рождения.
Поскольку количество пациентов с СМА мало, заболевание считается «редким», а 2 апреля 2012 года Спинраза была названа «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Спинраза содержит действующее вещество нусинерсен.
Как используется Спинраза - Нусинерсен?
Спинраза может быть получена только по рецепту, и лечение должно начинаться врачом, имеющим опыт лечения SMA.
Препарат выпускается в виде раствора для инъекций во флаконах по 12 мг. Он вводится путем интратекальной инъекции (в поясничную область, непосредственно в позвоночник) врачом или медсестрой, имеющей опыт в выполнении этой процедуры. Может потребоваться успокоить пациента (назначить лекарство, чтобы успокоить его) перед применением Spinraza.
Рекомендуемая доза составляет 12 мг (один флакон), которая должна быть дана как можно скорее после того, как пациенту был поставлен диагноз SMA. Первая доза должна сопровождаться еще 3 дозами, через 2, 4 и 9 недель, а затем дозой каждые 4 недели. Лечение должно продолжаться до тех пор, пока пациент не получит пользу. Для получения дополнительной информации см. Буклет на упаковке.
Как работает Spinraza - Nusinersen?
Пациентам с SMA не хватает белка, называемого «фактором выживания двигательных нейронов» (SMN), который необходим для выживания и нормального функционирования двигательных нейронов (нервных клеток в спинном мозге, которые контролируют движения мышц). Белок SMN продуцируется двумя генами, SMN1 и SMN2. Пациенты с SMA не имеют гена SMN1, но имеют ген SMN2, который в основном продуцирует короткий белок SMN, который не работает так же хорошо, как белок полной длины.
Спинраза - это антисмысловой синтетический олигонуклеотид (тип генетического материала), который позволяет гену SMN2 продуцировать полноразмерный белок, который может нормально функционировать. Это заменяет недостающий белок, тем самым облегчая симптомы заболевания.
Какую пользу показал Spinraza - Nusinersen во время исследований?
Основное исследование с участием 121 новорожденного (средний возраст 7 месяцев) с SMA показало, что Spinraza эффективен в улучшении движений по сравнению с плацебо (фиктивная инъекция).
После года лечения у 51% новорожденных, которым давали Спинразу (37 из 73), был достигнут прогресс в развитии контроля над головой, катания, сидения, ползания, вставания и ходьбы, в то время как Аналогичного прогресса не наблюдалось у новорожденных, получавших плацебо.Кроме того, большинство новорожденных, получавших Спинразу, выжили дольше и нуждались в вспомогательном дыхании позже, чем те, кто получал плацебо.
В настоящее время проводится другое исследование для оценки эффективности Spinraza у детей с менее тяжелой SMA и диагностированной на более поздней стадии (средний возраст 3 года). Промежуточный анализ показал результаты, согласующиеся с результатами у новорожденных, у которых заболевание имело более раннее начало.
Каковы риски, связанные с Spinraza - Nusinersen?
Наиболее распространенными побочными эффектами Spinraza (которые могут затронуть более чем 1 из 10 человек) являются головная боль и боль в спине; однако у новорожденных эти побочные эффекты не могли быть оценены, так как они не могли сообщить о них. Считается, что эти побочные эффекты вызваны инъекциями в позвоночник, которые применяются для введения лекарства.
Полный список всех побочных эффектов и ограничений со Spinraza, см. В брошюре на упаковке.
Почему Spinraza - Nusinersen был одобрен?
В своей оценке Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) признал серьезный характер заболевания и острую необходимость в эффективных методах лечения.
Было показано, что Spinraza приводит к клинически значимым улучшениям у маленьких детей с заболеваниями различной степени тяжести. Хотя лекарство не было протестировано у пациентов с наиболее тяжелыми и легкими формами СМА, ожидается, что оно даст аналогичные преимущества для этих пациентов.
Побочные эффекты были рассмотрены как управляемые, так как большинство из них связаны со способом введения лекарства.
Поэтому CHMP решил, что выгоды Spinraza больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Spinraza - Nusinersen?
Компания, которая продает Spinraza, завершит текущие исследования долгосрочной безопасности и эффективности препарата у пациентов с симптомами SMA и у пациентов, у которых до сих пор нет симптомов.
Рекомендации и меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами при безопасном и эффективном использовании Spinraza, также были включены в краткое описание характеристик продукта и листовки на упаковке.
Больше информации о Spinraza - Nusinersen
Полную версию EPAR Spinraza можно найти на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарства / Лекарства для людей / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о лечении с помощью Spinraza, прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или свяжитесь с вашим врачом или фармацевтом.
С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного со спинразой, можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарственные препараты для людей / Определение редких заболеваний
