Что это такое и для чего оно используется? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Равикти - это лекарство, используемое для длительного лечения нарушений цикла мочевины у взрослых и у детей в возрасте от двух месяцев и старше, когда заболевание не поддается лечению только с помощью диетических изменений. Пациенты с нарушениями цикла мочевины не в состоянии устранить отходы азота из организма из-за недостатка некоторых печеночных ферментов. В организме отработанный азот превращается в аммиак, который вреден, если он накапливается. Ravicti используется у пациентов с дефицитом одного или нескольких из следующих ферментов: карбамоилфосфат-синтетазы I, орнитин-карбамилтрансферазы, аргининосукцинат-синтетазы, аргининосукцинат-лиазы, аргиназы I и орнитинтрослоказы.
Равици содержит действующее вещество глицерин фенилбутират.
Поскольку число пациентов с нарушениями цикла мочевины низкое, эти заболевания считаются «редкими», а 10 июня 2010 года Равикти был назван «лекарством для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Как используется Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti выпускается в виде жидкости (1, 1 г / мл) для приема внутрь или с помощью трубки, которая проходит через нос и достигает желудка или проходит через живот к желудку. Он может быть получен только по рецепту врача и должен назначаться врачом, имеющим опыт лечения пациентов, страдающих расстройствами цикла мочевины.
Белки являются источником азота, поэтому Ravicti следует использовать в сочетании со специальной диетой с низким содержанием белка для снижения потребления азота и, в некоторых случаях, пищевых добавок (в зависимости от ежедневного потребления белка, необходимого для рост и развитие).
Доза Равици зависит от диеты, роста и веса пациента. Во время лечения необходимо регулярно сдавать анализы крови для корректировки суточной дозы. Суточная доза равикти должна быть разделена на равные количества и приниматься с каждым приемом пищи. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (также часть EPAR).
Лечение с помощью Ravicti может быть необходимо для жизни, кроме случаев, когда пациент получает успешную пересадку печени
Как работает Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Активное вещество в Ravicti, глицеринфенилбутират, превращается в фенилацетат в организме. Фенилацетат соединяется с глутамином аминокислоты, присутствующим в белках, которые содержат азот, чтобы сформировать вещество, которое может быть удалено из организма почками. Это снижает уровень азота в организме, уменьшая количество производимого аммиака.
Какую пользу Ravicti - Глицерин Фенилбутират показал во время исследований?
Исследование 88 взрослых с нарушениями цикла мочевины сравнивало Ravicti с фенилбутиратом натрия (другое лекарство, используемое для лечения нарушений цикла мочевины). Основным показателем эффективности было изменение уровня аммиака в крови через 4 недели лечения. Исследование показало, что Ravicti, по меньшей мере, столь же эффективен, как и компаратор в контроле аммиака в крови: предполагаемый средний уровень аммиака составлял около 866 микромолей на литр у пациентов, получавших Ravicti, и 977 микромолей на литр у пациентов, получавших натрий фенилбутират. Дополнительные данные поддерживающих исследований показали аналогичные эффекты Ravicti у детей в возрасте от 2 месяцев и старше.
Каков риск, связанный с Ravicti - глицерин фенилбутират?
Наиболее распространенными побочными эффектами Равикти (которые могут затронуть более 5 человек из 100) являются диарея, метеоризм (выделение газа), головная боль, снижение аппетита, рвота, усталость, тошнота и аномальный запах кожи.
Ravicti не следует использовать для лечения острой гипераммонемии (внезапное повышение уровня аммиака в крови). Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось в Ravicti, и ограничений см. В брошюре на упаковке.
Почему Ravicti - Глицерин Фенилбутират был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что преимущества Ravicti выше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС.
Было показано, что Ravicti является эффективным в снижении уровня аммиака в крови у пациентов, страдающих нарушениями цикла мочевины. Равикти - это лекарство с замедленным высвобождением, что означает, что активный ингредиент постоянно высвобождается в течение дня. Таким образом, даже устранение отходов азота происходит постоянно, и это обеспечивает лучший контроль уровня аммиака в крови в течение дня. По той же причине, Ravicti не следует использовать для лечения острой гипераммонемии, для которой необходимо лечение, которое действует быстрее.
Кроме того, поскольку он доступен в жидкой форме, Комитет считает, что равикти может быть более приемлемым, особенно для детей, по сравнению с другими гранулированными лекарственными средствами, добавляемыми в пищу; жидкая композиция также облегчает ее введение по трубке пациентам, которые не могут глотать из-за неврологических проблем.
Нежелательные эффекты Ravicti были в основном на кишечнике и считались управляемыми. Тем не менее, ожидаются дополнительные данные о долгосрочной безопасности Ravicti.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования равикти - глицеролфенилбутирата?
План управления рисками был разработан, чтобы обеспечить максимально безопасное использование Ravicti. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную характеристику продукта и буклет на упаковке для Ravicti, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать работники здравоохранения и пациенты.
Кроме того, компания, которая продает Ravicti, создаст реестр пациентов, чтобы получить больше информации о преимуществах и долгосрочной безопасности лекарства.
Другая информация о Равици - Глицерин Фенилбутират
Для получения дополнительной информации о лечении с помощью Ravicti, прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или свяжитесь с вашим врачом или фармацевтом.
