Нплате - ромиплостим

Что такое Nplate?

Nplate представляет собой порошок для приготовления раствора для инъекций. Содержит действующее вещество ромиплостим.

Для чего используется Nplate?

Nplate используется у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой (PTI), заболеванием, при котором иммунная система пациента разрушает тромбоциты (компоненты крови, которые способствуют свертыванию). Пациенты с ITP имеют низкое количество тромбоцитов и имеют риск кровотечения.

Nplate используется у пациентов, которые уже получали лекарства, такие как кортикостероиды или иммуноглобулины, и где была удалена селезенка, если эти методы лечения не помогли. Применение препарата также может быть рассмотрено у пациентов, которые получали терапию PTI, имели селезенку и не могут подвергаться хирургическому вмешательству. Селезенка - это орган, который участвует в разрушении тромбоцитов.

Поскольку число пациентов с ITP низкое, заболевание считается «редким», и 27 мая 2005 года Nplate был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).

Лекарство можно получить только по рецепту.

Как используется Nplate?

Лечение Nplate должно контролироваться врачом, имеющим опыт лечения заболеваний крови.

Nplate предоставляется один раз в неделю с инъекцией под кожу. Начальная доза зависит от веса пациента и затем корректируется каждую неделю, чтобы поддерживать количество тромбоцитов на желаемом уровне. Лечение может быть прервано, если уровень тромбоцитов достигает слишком высокого уровня.

Терапия Nplate должна быть прекращена после четырех недель лечения в максимальной дозе, если количество тромбоцитов не достигает уровней, достаточно высоких, чтобы уменьшить риск кровотечения. Nplate следует использовать с осторожностью в пациентах, которые имеют проблемы с печенью или почками, так как он не был официально изучен в этой группе.

Как работает Nplate?

Активное вещество в Nplate, ромиплостим, является лекарством, которое стимулирует выработку тромбоцитов. В организме гормон под названием «тромбопоэтин» стимулирует выработку тромбоцитов в костном мозге. Ромиплостим - это белок, созданный (специально разработанный), чтобы он мог связываться с

рецепторы тромбопоэтина и стимулировать их. Подражая действию тромбопоэтина, ромиплостим стимулирует выработку тромбоцитов, увеличивая количество тромбоцитов в крови.

Ромиплостим производится методом, называемым «технология рекомбинантной ДНК»: он производится бактерией, которая получила ген (ДНК), что делает его способным продуцировать ромиплостим.

Какие исследования были проведены на Nplate?

Эффекты Nplate были впервые испытаны на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.

Nplate сравнивали с плацебо (фиктивная терапия) в двух основных исследованиях с участием взрослых с хронической ИТП. Первое исследование включало 63 пациента, уже подвергшихся удалению селезенки, но где болезнь еще не контролировалась. Второе исследование включало 62 пациента, у которых все еще была селезенка и которые ранее получали терапию ITP.

В обоих исследованиях основной мерой эффективности было количество пациентов, которые имели длительный ответ на лечение, то есть количество тромбоцитов более 50 миллионов на миллилитр в течение по крайней мере шести из последних восьми недель 24-недельного периода лечения, без необходимости других лекарств PTI. Количество тромбоцитов ниже 30 миллионов на миллилитр подвергает пациентов с ITP риску кровотечения, в то время как нормальный уровень составляет от 150 до 400 миллионов на миллилитр.

Какую пользу Nplate показал во время исследований?

Nplate был более эффективным, чем плацебо в увеличении количества тромбоцитов в крови. В исследовании пациентов, у которых была удалена селезенка, у 38% пациентов был длительный ответ на лечение Nplate (16 из 42), по сравнению с ни одним из 21 пациента, получавшего плацебо. В исследовании пациентов с селезенкой 61% пациентов имели длительный ответ на лечение Nplate (25 из 41), по сравнению с 5% пациентов, получавших плацебо (1 из 21).

Какой риск связан с Nplate?

Наиболее распространенным побочным эффектом при использовании Nplate (наблюдается более чем у 1 пациента из 10) является головная боль. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с помощью Nplate, см. В брошюре на упаковке.

Nplate не следует использовать у людей, которые могут быть гиперчувствительными (аллергические) к ромиплостим, к любому из других веществ или к белкам, продуцируемым Escherichia coli (бактерия).

Почему Nplate был одобрен?

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил, что эффективность Nplate была продемонстрирована как у пациентов, у которых была удалена селезенка, так и у тех, у кого еще была селезенка. Однако, поскольку удаление селезенки является потенциальным лекарством от ITP, комитет решил, что Nplate следует использовать только у пациентов с селезенкой, если они не могут быть подвергнуты хирургическому вмешательству. Таким образом, CHMP решил, что преимущества Nplate больше, чем его риски у взрослых пациентов со спленэктомией с хронической иммунотромбоцитопенической (идиопатической) пурпурой, которые невосприимчивы к другим методам лечения и могут рассматриваться как лечение второго ряда для взрослых без спленэктомии в котором операция противопоказана. Комитет рекомендовал предоставить разрешение на маркетинг для Nplate.

Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Nplate?

Компания, производящая Nplate, будет предоставлять информационные комплекты врачам в каждом государстве-члене. Наборы будут включать информацию о безопасности и эффективности Nplate и примечания, чтобы напомнить врачам о том, как использовать лекарство и необходимость обсудить преимущества и риски Nplate с пациентами. Врачи также получат «калькулятор для дозы», который поможет им рассчитать объемы Nplate для инъекций. Эти объемы иногда могут быть очень маленькими.