Что такое Elaprase?
Элапраз представляет собой концентрат для приготовления раствора для инфузий, содержащий активное вещество идурсульфазу.
Для чего используется Elaprase?
Элапраз используется для лечения пациентов с синдромом Хантера и предназначен для длительного применения.
Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II, является редким наследственным заболеванием, которое в основном поражает мужчин. Пациенты, страдающие этим расстройством, не продуцируют фермент, называемый идуронат-2-сульфатазой, который служит для расщепления веществ в организме, называемых гликозаминогликанами (GAG). В результате ГАГ постепенно накапливаются в большинстве органов этих пациентов, повреждая их. Это вызывает широкий спектр симптомов, особенно затрудненное дыхание и трудности при ходьбе. В отсутствие лечения эти симптомы становятся все более серьезными с течением времени.
Поскольку число пациентов с синдромом Хантера невелико, это заболевание считается редким, и 11 декабря 2001 года Элапраз был назван «лекарством для сирот» (лекарство, используемое для лечения редких заболеваний).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Elaprase?
Элапраз дается каждую неделю в виде внутривенного вливания (капает в вену). Доза для взрослых, детей и подростков составляет 0, 5 мг / кг массы тела. Подходящая доза Elaprase должна быть разбавлена в физиологическом растворе перед инфузией.
Инфузия должна длиться 3 часа, которые можно постепенно уменьшить до 1 часа, при условии, что у пациента не проявляются инфузионные реакции (сыпь, зуд, лихорадка, головная боль, гипертония или покраснение).
Как работает Elaprase?
Активное вещество в Elaprase, idursulfase, является копией человеческого энзима iduronate-2-sulphatase. это
производится методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой человека, в которую введен ген (ДНК), что делает ее способной продуцировать фермент. Idursulfase заменяет отсутствующий или недостаточный фермент у пациентов с синдромом Хантера. Предоставляя фермент, вы можете улучшить или контролировать симптомы заболевания.
Какие исследования были проведены на Elaprase?
Эффекты Elaprase были впервые испытаны на экспериментальных моделях, а затем изучены на людях.
Основное исследование Elaprase было проведено на 96 пациентах мужского пола в возрасте от 5 до 31 года, и эффективность препарата сравнивалась с эффективностью плацебо (пустышка). Основными показателями эффективности были функция легких («принудительная жизненная емкость», максимальное количество воздуха, которое пациент может выделять при дыхании) и расстояние, на которое пациенты могут пройти за 6 минут, что измеряет эффекты болезни суставов на сердце, легкие, суставы и другие органы. Эти меры были приняты до лечения и через 52 недели лечения.
Какую пользу показал Elaprase во время исследований?
Исследование показало, что Elaprase улучшает как функцию легких, так и способность пациентов ходить. Через 52 недели пациенты, получавшие Elaprase, могли пройти 43, 3 м за 6 минут, тогда как пациенты, получавшие плацебо, только 8, 2 м. Лекарство также вызывало улучшение функции легких, в то время как у пациентов, получавших плацебо, было обнаружено небольшое ухудшение.
Каков риск, связанный с Elaprase?
Наиболее распространенными побочными эффектами Elaprase (наблюдаемыми у более чем 1 пациента из 10) являются связанные с инфузией реакции, такие как кожные реакции (сыпь или зуд), гипертермия (лихорадка), головная боль, гипертония (высокое кровяное давление) и отек на месте инфузии. Другими очень распространенными побочными эффектами были диспепсия (изжога) и боль в груди. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с помощью Elaprase, см. В буклете.
Элапраз нельзя использовать людям с гиперчувствительностью (аллергией) к идурсульфазе или любому из вспомогательных веществ.
Почему Elaprase был одобрен?
Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) пришел к выводу, что улучшения, показанные в исследовании, хотя и скромные, представляют клиническую пользу в лечении
Хантер решил, что преимущества Elaprase больше, чем его риски при длительном лечении пациентов с синдромом Хантера, и порекомендовал дать Elaprase разрешение на маркетинг.
Elaprase был разрешен «в исключительных обстоятельствах», потому что, поскольку синдром Хантера является редким заболеванием, более подробную информацию о препарате получить не удалось. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMEA) будет рассматривать любую новую информацию, доступную каждый год, и это резюме будет обновляться по мере необходимости.
Какая информация еще ожидается для Elaprase?
Компания, которая производит Elaprase, изучит долгосрочные эффекты лекарства и выяснит, стимулирует ли он организм вырабатывать антитела (специальные белки) против лекарства. Компания также изучит эффективность лекарственного средства у пациентов в возрасте до 5 лет и выяснит, есть ли какие-либо воздействия на легкие, сердце или кровеносные сосуды.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного использования Elaprase?
Компания, которая производит Elaprase, проверит безопасность лекарственного средства, проведя долгосрочное исследование пациентов с синдромом Хантера, которое будет включать анализ воздействия препарата на пациентов женского пола и исследование, чтобы определить, можно ли его использовать каким-либо образом. безопасно в доме пациентов.
Больше информации об Elaprase:
8 января 2007 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Elaprase, действующее на всей территории Европейского Союза, для Shire Human Genetic Therapies AB.
Чтобы зарегистрировать Elaprase как сиротское лекарственное средство, нажмите здесь.
Для получения полного EPAR Elaprase, нажмите здесь.
Последнее обновление этого резюме: 11-2006.
