Для чего используется Орфакол-Холиновая кислота и для чего она используется?
Орфакол - это лекарство, содержащее желчную кислоту, вещество, присутствующее в желчи, которое используется для переваривания жиров. Орфакол показан для лечения взрослых и детей в возрасте от одного месяца, которые не могут производить желчь из-за генетической аномалии. Он используется у пациентов, которые не обладают достаточным количеством двух специфических ферментов печени (3β-гидрокси-Δ5-C27-стероид-оксидоредуктаза или 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). Этот дефицит ставит под угрозу способность печени вырабатывать достаточное количество основных компонентов желчи, так называемых первичных желчных кислот, таких как желчная кислота. Когда возникает недостаток этих первичных желчных кислот, организм вырабатывает аномальные желчные кислоты, которые могут повредить печень, вызывая тяжелую печеночную недостаточность. Поскольку число пациентов с врожденными ошибками первичного синтеза желчных кислот низкое, заболевание считается «редким», а 18 декабря 2002 года Орфакол был назван «лекарством для лечения редких заболеваний» (лекарство от редких заболеваний).
Как используется Орфакол и Холиновая кислота?
Лекарство может быть получено только по рецепту, а лечение орфаколом должно начинаться и контролироваться врачом, специализирующимся на заболеваниях печени. Орфакол выпускается в виде капсулы, и его следует принимать примерно в одно и то же время каждый день во время еды. Суточная доза составляет от 5 до 15 мг на кг массы тела, адекватная для каждого пациента в зависимости от состояния желчной кислоты, начиная с минимальной суточной дозы 50 мг до максимальной дозы 500 мг. У детей, которые не могут проглотить капсулы, их содержимое можно добавлять в молоко из бутылочки или во фруктовый сок. Лечение следует прекратить, если функция печени не улучшится в течение трех месяцев.
Как работает Орфакол-Холиновая кислота?
Желчная кислота является основной первичной желчной кислотой, вырабатываемой печенью. Холевая кислота в орфаколе заменяет желчную кислоту, которая должна вырабатываться организмом пациента. Таким образом, это помогает уменьшить выработку аномальных желчных кислот и способствует нормальной активности желчи в пищеварительной системе, облегчая симптомы заболевания.
Какую пользу показал Орфакол-Холиновая кислота во время исследований?
Поскольку желчная кислота является известным веществом и ее применение при этих ферментных дефицитах сводится воедино, заявитель представил данные из научной литературы. Заявитель представил данные из научной литературы, собранные у 49 пациентов с врожденными ошибками первичного синтеза желчных кислот (38 пациентов с дефицитом 3β-гидрокси-Δ5-C27-стероид оксидоредуктазы и 11 пациентов с дефицитом 3-оксо-Δ4 -steroide-5β-редуктазы). Затем он сравнил эффекты у 28 пациентов, получавших холиновую кислоту, по сравнению с эффектами у пациентов, получавших различные желчные кислоты или не подвергавшихся какой-либо заместительной терапии. Из научной литературы выяснилось, что лечение желчной кислотой уменьшает количество аномальных желчных кислот у пациентов, восстанавливает нормальные функции печени и помогает отсрочить или предотвратить необходимость пересадки печени.
Каков риск, связанный с Orphacol - желчной кислотой?
Побочные эффекты, наблюдаемые при приеме орфакола, - это диарея, зуд, повышение уровня трансаминаз (ферментов печени) и иногда желчных камней, хотя их частота не может быть надежно оценена на основании имеющихся ограниченных данных. Орфакол не следует применять людям с повышенной чувствительностью (аллергией) к желчной кислоте или любым другим ингредиентам. Не следует давать пациентам, которые принимают фенобарбитал, лекарство, используемое для лечения эпилепсии.
Почему орфакол - желчная кислота была одобрена?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) отметил, что использование желчной кислоты в лечении врожденных ошибок первичного синтеза желчных кислот закреплено в медицинской практике и хорошо документировано в научной литературе, хотя число документированные случаи являются низкими из-за редкости состояния. Поэтому он решил, что выгоды Orphacol больше, чем его риски, и порекомендовал ему получить разрешение на маркетинг. Орфакол был разрешен в «исключительных обстоятельствах», поскольку полная информация об орфаколе не могла быть получена из-за редкости заболевания. Ежегодно Европейское агентство по лекарственным средствам будет рассматривать доступную новую информацию, и это резюме будет обновляться соответствующим образом.
Какая информация еще ожидается для Orphacol - желчная кислота?
Поскольку Orphacol был авторизован в исключительных обстоятельствах, компания, которая продает Orphacol, создаст базу данных пациентов, получавших Orphacol, для мониторинга безопасности и эффективности лечения и будет представлять результаты CHMP через регулярные и определенные интервалы.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования орфакол-желчной кислоты?
Был разработан план управления рисками, чтобы обеспечить максимально безопасное использование Орфакола. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную характеристику продукта и листовки на упаковке для Orphacol, включая соответствующие меры предосторожности, которые должны соблюдаться медицинскими работниками и пациентами. Компания, которая производит Орфакол, также предоставит врачам во всех государствах-членах, которые намереваются назначить Орфаколу досье, содержащее литературу по продуктам и информацию, касающуюся правильной диагностики этих состояний, риска побочных эффектов и правильного использования лекарства.
Более подробная информация о Orphacol - желчная кислота
12 сентября 2013 года Европейская комиссия выпустила разрешение на продажу Orphacol, действительное на всей территории Европейского Союза. Для получения дополнительной информации о лечении с использованием Orphacol прочитайте листовки на упаковке (также входящие в EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту. С кратким изложением заключения Орфакольного комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.Europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для людей / Обозначение редких заболеваний. Последнее обновление этого резюме: 09-2013.
