Для чего используется Галафолд - Мигаластат?
Галафолд - это лекарство, используемое для лечения пациентов в возрасте 16 лет и старше с болезнью Фабри. Это редкое наследственное заболевание, при котором пациенты представляют различные мутации (вариации) гена, ответственного за выработку фермента, называемого альфа-галактозидазой А, который обычно расщепляет жирное вещество, называемое глоботриаосилцерамид (GL-3). У пациентов с болезнью Фабри этот фермент не функционирует должным образом. В результате, GL-3 не может быть разрушен и накапливается в различных клетках организма, включая клетки сердца и почек.
Поскольку число пациентов с болезнью Фабри небольшое, заболевание считается «редким», и 22 мая 2006 года Галафолд был назван «лекарством для сирот» (лекарство от редких заболеваний).
Галафолд содержит действующее вещество мигаластат.
Как используется Галафолд - Мигаластат?
Галафолд может быть получен только по рецепту, и лечение должно начинаться и контролироваться врачом, имеющим опыт диагностики и лечения болезни Фабри.
Галафолд выпускается в виде капсул (123 мг). Рекомендуемая доза Галафолда - одна капсула через день, принимаемая перорально, по крайней мере, за 2 часа до или после употребления пищи.
Galafold следует использовать только у пациентов, которые имеют определенные мутации гена альфа-галактозидазы А. Для получения дополнительной информации см. Сводку характеристик продукта (также часть EPAR).
Как работает Галафолд - Мигаластат?
Галафолд содержит активный ингредиент мигаластат, который связывается с некоторыми нестабильными формами альфагалактозидазы А, стабилизируя фермент. Это позволяет ферменту транспортироваться в области клетки, где он может расщеплять GL-3.
Какую пользу Галафолд - Мигаластат показал во время исследований?
Галафолд был проанализирован в двух основных исследованиях с участием 127 пациентов с болезнью Фабри.
В первом исследовании, в котором сравнивали Галафолд с плацебо (фиктивное лечение) у 67 пациентов, оценивали процент пациентов, которые ответили на лечение (определяемое как уменьшение по меньшей мере на 50% отложений GL-3 в почке)., В целом, Галафолд был не более эффективен, чем плацебо, в снижении отложений GL-3; однако другие анализы, которые включали только пациентов с теми генетическими мутациями, которые можно лечить с помощью Галафолда, показали, что пациенты лучше реагировали на Галафолд, чем на плацебо после 6 месяцев лечения.
Второе исследование 60 пациентов сравнивало Галафолд с альфа-альгидазой и бета-веществами агальсидазы, двумя заместительными препаратами отсутствующего фермента. Основным показателем эффективности было изменение почечной функции пациентов после 18 месяцев лечения. В этом исследовании Галафолд был так же эффективен, как и фермент-заместительная терапия в стабилизации почечной функции пациентов.
Какой риск связан с Галафолд - Мигаластат?
Наиболее распространенным побочным эффектом Галафолда (который может затронуть примерно 1 из 10 человек) является головная боль.
Полный список ограничений и побочных эффектов, о которых сообщалось с помощью Galafold, см. В брошюре на упаковке.
Почему Galafold - Migalastat был одобрен?
Комитет Агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что выгоды Галафолда больше, чем его риски, и рекомендовал одобрить его для использования в ЕС. Комитет отметил, что Галафолд был изучен у ограниченного числа пациентов, однако имеющиеся данные считаются достаточными для такого редкого заболевания. CHMP также считал, что Галафолд принимается перорально, и это может быть преимуществом перед другими санкционированными методами лечения, такими как фермент-заместительная терапия, которые вводятся путем инфузии (капельного) в вену. Что касается безопасности, Галафолд был хорошо переносим.
Какие меры принимаются для обеспечения безопасного и эффективного использования Галафолда - Мигаластата?
План управления рисками был разработан, чтобы обеспечить максимально безопасное использование Galafold. Основываясь на этом плане, информация о безопасности была включена в сводную характеристику продукта и буклет на упаковке для Galafold, включая соответствующие меры предосторожности, которым должны следовать работники здравоохранения и пациенты.
Дополнительная информация о Галафолде - Мигаластат
Для получения полной версии EPAL Galafold, посетите веб-сайт Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для человека / Европейские общественные оценочные отчеты. Для получения дополнительной информации о терапии Галафолдом прочитайте листовки на упаковке (также часть EPAR) или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
С кратким изложением мнения Комитета по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний, связанного с Галафолдом, можно ознакомиться на веб-сайте Агентства: ema.europa.eu/Найти лекарство / Лекарства для людей / Обозначение редких заболеваний.
