Что такое Церезим?
Церезим - это порошок, используемый для приготовления раствора для инфузии (капает в вену). Содержит активное вещество имиглюцеразу.
Для чего используется Церезим?
Церезим используется для длительного лечения пациентов с болезнью Гоше. Болезнь Гоше - это редкое наследственное заболевание, характеризующееся отсутствием фермента, называемого глюкоцереброзидазой, который обычно разлагает ненужный липидный продукт, называемый глюкоцереброзидом. Без этого фермента липид глюкоцереброзид накапливается в организме, как правило, в печени, селезенке и костном мозге, вызывая симптомы заболевания: анемия (низкий уровень эритроцитов), усталость, склонность к экхимозу и кровотечению, увеличение селезенка и печень, боль в костях и переломы.
Церезим показан у пациентов с болезнью Гоше 1-го типа, которая не поражает нервные клетки, или 3-го типа, которая воздействует на нервные клетки в течение длительных периодов времени. Пациенты должны иметь симптомы, которые не влияют на нервную систему, включая одно или несколько из следующих состояний:
- анемия;
- тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов в крови);
- проблемы с костями;
- увеличение печени или селезенки.
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Церезим?
Пациенты, страдающие болезнью Гоше, должны проходить лечение у врачей, имеющих опыт лечения этого заболевания. Церезим обычно дается в виде настоя каждые две недели. Доза и частота инфузий должны быть скорректированы для каждого пациента на основе симптомов и реакции на лечение. Первые инфузии следует вводить медленно, а затем скорость инфузии может быть увеличена под наблюдением врача или медсестры. Церезим показан для длительного применения.
Как работает Церезим?
В прошлом болезнь Гоше лечили с помощью фермента, называемого альглюцеразой, который готовили из плаценты человека. Имиглюцераза, активный ингредиент Церезима, является копией этого фермента, который вырабатывается методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой, в которую вставлен ген (ДНК) что делает его способным производить фермент. Имиглюцераза заменяет фермент, который отсутствует при болезни Гоше, и способствует разложению глюкоцереброзида, предотвращая его накопление в организме.
Какие исследования были проведены на Церезиме?
Для болезни Гоше 1-го типа, Церезим был изучен в трех исследованиях, в которых участвовало в общей сложности 40 пациентов, приемлемое число, учитывая, что заболевание очень редкое. В этих исследованиях сравнивали способность церезима и альглюцеразы контролировать симптомы болезни Гоше, оценивая увеличение количества эритроцитов и тромбоцитов в крови и уменьшение объема печени и селезенки. Для болезни Гоше 3-го типа, которая встречается крайне редко, компания представила данные из опубликованных статей и специальный реестр пациентов с болезнью Гоше.
Какую пользу показал Церезим во время исследований?
Исследования показали, что церезим так же безопасен и эффективен, как и альглюцераза, для контроля симптомов болезни Гоше. Также было показано, что пациенты могут безопасно переходить от лечения альглюцеразой к лечению церезимом.
Какой риск связан с церезимом?
Наиболее распространенными побочными эффектами Церезима (наблюдаются у 1-10 пациентов из 100) являются респираторные симптомы (затрудненное дыхание), крапивница (сыпь) или ангионевротический отек (подкожный отек), зуд и кожная сыпь. Пациенты могут вырабатывать антитела (белки, вырабатываемые организмом как реакция на церезим, которые могут поставить под угрозу лечение), и должны быть проверены в течение первого года терапии, чтобы обнаружить любые признаки аллергических реакций на церезим.
Церезим следует использовать с осторожностью у субъектов, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к имиглюцеразе или к любому из наполнителей.
Почему Церезим был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) решил, что Церезим эффективно контролирует симптомы болезни Гоше типа 1 и типа 3. Комитет решил, что преимущества Церезима перевешивают его риски, такие как длительная заместительная энзимотерапия у пациентов с подтвержденным диагнозом не нейропатической болезни Гоше (тип 1) или хронической нейропатии (тип 3), которые также демонстрируют значительные не нейрологические клинические проявления заболевания. Комитет рекомендовал дать Cerezyme разрешение на продажу.
Больше информации о Церезиме:
17 ноября 1997 года Европейская комиссия предоставила Cenzyme Europe BV разрешение на продажу Cerezyme, действительное на всей территории Европейского Союза. Маркетинговое разрешение было продлено 17 ноября 2002 г. и 17 ноября 2007 г.
Полный EPAR для Cerezyme можно найти здесь.
Последнее обновление этого резюме: 06-2009
