Что такое Фабразим?
Фабразим представляет собой раствор для внутривенного вливания (капельного в вену), который содержит активное вещество бета-агальсидаза.
Для чего используется Фабразим?
Фабразим используется для лечения пациентов с болезнью Фабри, редким наследственным заболеванием. У пациентов, страдающих этим заболеванием, наблюдается дефицит фермента, называемого альфа-галактозидазой А. Этот фермент обычно расщепляет липид глоботриазилцерамид (GL-3). Если этот фермент является дефицитным, GL-3 не может расщепляться и накапливаться в клетках организма, таких как клетки почек.
Пациенты с этим заболеванием имеют широкий спектр симптомов, включая серьезные расстройства, такие как почечная недостаточность, проблемы с сердцем и инсульт.
Учитывая небольшое количество пациентов, страдающих от этого заболевания, его считали «редким», и 8 августа 2000 года Фабразим был описан как «лекарство для сирот» (лекарство, используемое при редких заболеваниях).
Лекарство можно получить только по рецепту.
Как используется Фабразим?
Только доктор, имеющий опыт лечения пациентов с болезнью Фабри или другими наследственными нарушениями обмена веществ, может назначать Фабразим. Доза Fabrazyme составляет 1 мг на килограмм веса тела, вводится один раз каждые две недели в виде внутривенной инфузии. Начальная скорость инфузии не должна превышать 0, 25 мг в минуту (15 мг в час), чтобы уменьшить риск реакций, связанных с инфузией. Скорость инфузии можно постепенно увеличивать при последующих инфузиях. В одном исследовании рассматривался Фабразим, когда он давался детям, и пришел к выводу, что лекарство можно давать детям в возрасте от восьми до 16 лет в той же дозе. Пациенты с серьезным повреждением почек могут меньше реагировать на лечение. Фабразим предназначен для длительного применения.
Как работает Фабразим?
Фабразим позволяет применять фермент-заместительную терапию. Этот тип терапии обеспечивает пациентов энзимом, которого им не хватает. Фабразим предназначен для замены фермента альфа-галактозидазы А, которого нет у людей с болезнью Фабри. Активным веществом Fabrazyme является agalsidase beta, копия человеческой формы фермента, полученного методом, известным как «технология рекомбинантной ДНК»: фермент вырабатывается клеткой, в которую введен ген (ДНК) что делает возможным его создание. Этот замещающий фермент способствует расщеплению GL-3 и предотвращает его накопление в клетках пациента.
Какие исследования были проведены на Fabrazyme?
Было представлено три клинических исследования с участием 73 взрослых пациентов. В основном исследовании Fabrazyme сравнивали с плацебо (имитацией лечения) у 58 пациентов, измеряя влияние препарата на элиминацию GL-3 из почечных клеток.
Эффективность Фабразима была также исследована у 16 детей в возрасте от 8 до 16 лет, страдающих болезнью Фабри.
Какую пользу показал Fabrazyme во время исследований?
В основном исследовании Fabrazyme удалял GL-3 из почечных клеток очень существенно и почти завершился через 20 недель лечения. 69% пациентов, получавших Fabrazyme, имели лучшие уровни элиминации липидов по сравнению с нулевыми эффектами, обнаруженными в группе плацебо. Это может привести к улучшению симптомов или стабилизации заболевания.
Даже у детей, получавших фабразим, было обнаружено снижение уровня GL-3 в крови, причем все дети достигли нормальных уровней после 20 недель лечения. Кроме того, произошло улучшение симптомов и качества жизни детей.
Какой риск связан с Фабразимом?
Во время исследований наиболее распространенные побочные эффекты (более чем у одного из 10 пациентов) Fabrazyme вызваны инфузией, а не самим лекарством. Наиболее распространенными реакциями являются лихорадка и озноб. Другими распространенными побочными эффектами были: головная боль, парестезия (ненормальные ощущения, такие как покалывание и покалывание), тошнота, рвота, покраснение и ощущение холода. Побочные эффекты, зарегистрированные у детей, были такими же, как у взрослых. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщается с Fabrazyme, см. В брошюре на упаковке.
Пациенты, принимающие Фабразим, могут вырабатывать антитела (белки, образующиеся в результате реакции на Фабразим, которые могут влиять на лечение).
Fabrazyme не следует использовать в людях, которые могут быть гиперчувствительными (аллергическими) к бета-агалсидазе или другим ингредиентам лекарства.
Почему Fabrazyme был одобрен?
Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) считает, что для пациентов с болезнью Фабри лечение Фабразимом может дать долгосрочные клинические преимущества. CHMP посчитал, что преимущества Fabrazyme перевешивают риски в случае длительной заместительной терапии ферментами у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри, и поэтому рекомендовал дать ему разрешение на продажу.
Fabrazyme был первоначально разрешен в исключительных обстоятельствах, потому что, поскольку он используется для лечения редкого заболевания, данные, доступные на момент одобрения, были ограничены.
Поскольку производитель предоставил запрошенную дополнительную информацию, условие, касающееся «исключительных обстоятельств», было снято 6 февраля 2008 года.
Больше информации о Fabrazyme
3 августа 2001 года Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Fabrazyme компании Genzyme Europe BV, действительное на всей территории Европейского Союза. 3 августа 2006 года это разрешение было продлено.
Регистрация статуса Fabrazyme как лекарства-сироты доступна здесь.
Вы можете ознакомиться с полной версией оценки (EPAR) доступна здесь.
Последнее обновление этого резюме: 02 - 2008
